PTC923 para Hiperfenilalaninemia Concedido Estado de Fármaco Huérfano

A finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica PTC Therapeutics, Inc. ("PTC") compartió que su terapia, PTC923, recibió la designación de Medicamento Huérfano tanto en Estados Unidos como en…

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Familia Necesita Ayuda Después de el Robo de $10,000 para la Cirugía de HLHS de un Niño
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Familia Necesita Ayuda Después de el Robo de $10,000 para la Cirugía de HLHS de un Niño

Con solo cuatro años, Gabriel Spiro se enfrenta a su tercera cirugía a corazón abierto. Verá, Gabriel nació con el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS, por sus siglas en…

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La FDA Aprueba Ryplazim para Hipoplasminogenemia
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La FDA Aprueba Ryplazim para Hipoplasminogenemia

Antes de 2021, no había tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, existía una necesidad urgente de cubrir esta necesidad…

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Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Congénita
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Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Congénita

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En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber") compartió que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase…

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PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA
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PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA

El 8 de Junio de 2021, la compañía farmacéutica y de biotecnología Pfizer Inc. ("Pfizer") compartió que su Vacuna Conjugada antineumocócica 20-valente (PREVNAR 20) ahora está aprobada por la FDA.…

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