Selon un article de BioPortfolio, la société biopharmaceutique X4 Pharmaceuticals, Inc. a récemment lancé un essai clinique de phase 3 qui teste actuellement son principal produit candidat, mavorixafor. Ce médicament est en cours de développement en tant que traitement contre le syndrome WHIM, une maladie rare. X4 est engagé dans le développement de nouveaux traitements innovants pour les maladies rares. Le médicament a produit des résultats encourageants lors de précédentes séries d’essais cliniques.
À propos du syndrome WHIM
Le syndrome WHIM, qui correspond à l’acronyme anglophone Warts (verrues), Hypogammaglobulinemia (hypogammaglobulinémie), Immunodeficiency (déficit immunitaire), et Myelokathexis, est un syndrome rare et congénital qui provoque un déficit immunitaire caractérisé par une neutropénie chronique ou de faibles taux de neutrophiles dans le sang. Ce syndrome est dû à des mutations affectant le gène CXCR4. L’activité du gène GRK3 a également été associée au syndrome. Les signes et symptômes du syndrome WHIM incluent la rétention de neutrophiles dans la moelle osseuse, une vulnérabilité accrue aux infections bactériennes et virales (en particulier le VPH), des carences en anticorps IgG et lymphocytes et des verrues aux mains et aux pieds. Le traitement est principalement symptomatique et comprend des traitements visant à réduire les infections bactériennes et à améliorer le nombre de neutrophiles dans le sang. Il n’y a actuellement aucun remède connu. Des études ont suggéré que les antagonistes du CXCR4 pourraient constituer une approche efficace. Pour en savoir plus sur le syndrome WHIM, cliquez ici.
À propos de l’essai
Cet essai de phase 3 devrait durer 52 semaines. L’étude devrait inclure jusqu’à 28 patients de 20 pays différents. Le critère d’évaluation principal de cet essai consistera à mesurer les neutrophiles en circulation (un type de globule blanc) dans le sang, en comparant côte à côte un placebo et le mavorixafor. Cela sera mesuré dans différentes sections de 24 heures au cours de la période de traitement. Les critères d’évaluation secondaires de l’essai impliqueront la modification d’un certain nombre d’autres symptômes, tels que les évaluations de la qualité de vie et du système immunitaire, des changements aux verrues et des changements aux taux d’infection.
À propos du mavorixafor
Le mavorixafor a reçu le titre de médicament orphelin de la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux ) et est en cours de développement pour plusieurs autres indications, notamment la macroglobulinémie de Waldenström, une neutropénie congénitale sévère et le carcinome à cellules claires du rein.
