Allergan plc, une éminente société pharmaceutique, et son partenaire, Editas Medicine, Inc., ont reçu le feu vert pour un essai clinique destiné à traiter les patients souffrant de troubles sanguins graves (hémoglobinopathies). Comme indiqué récemment dans un article de CheckOrphan, ce sera la première fois que la technologie de modification de gènes modifiera de l’ADN dans le corps humain (in vivo).
Le plan initial consistait à déposer une demande permettant aux deux sociétés de tester le nouveau produit in vivo d’ici à la fin de 2017. Cependant, un problème de fabrication a retardé les tests d’une année.
Ce retard a été suivi d’une contestation de brevet qui a été battue avec succès par Editas. L’inquiétude était centrée sur le potentiel de la CRISPR à effectuer des coupes « non ciblées » sur des gènes sains. Finalement, Editas a pu prouver au régulateur que son produit était sûr et prêt à être testé sur l’homme.
À propos de Brilliance
L’essai de phase 1/2, nommé Brilliance, étudiera si le médicament de modification du génome basé sur CRISPR appelé AGN-151587 est tolérable, efficace et sûre. Il est en cours de développement pour traiter l’amaurose congénitale de Leber 10 (ACL10), provoquée par des anomalies (mutations) du gène CEP290 entraînant la cécité.
Dix-huit patients atteints de LCA10 recevront l’un des trois niveaux de dose différents du médicament. Les patients recevront une dose d’AGN-151587 qui sera transportée par un virus fabriqué par l’homme dans les cellules photoréceptrices de la rétine. Le premier traitement devrait commencer au deuxième semestre de 2019. Des informations complémentaires sont disponibles au lien suivant : NCT # 03872479
La CRISPR vs la thérapie génique
Les deux thérapies ont certains avantages. La CRISPR est en mesure de distribuer des grands gènes qui, en raison de leur taille, ne peuvent pas être transportés vers les cellules rétiniennes par les virus d’origine humaine.
De plus, dans certaines circonstances, il peut ne pas être nécessaire de remplacer un gène entier. Encore une fois, la CRISPR est le meilleur choix en raison de sa capacité à arrêter ou à réparer le gène errant plutôt que de le remplacer entièrement. C’est souvent le choix lors du traitement de la rétinite pigmentaire.
Les scientifiques semblent progresser dans la correction des effets secondaires gênants. Par conséquent, il est tout à fait possible que la thérapie génique CRISPR soit disponible dans un avenir proche.
Patient Worthy vous tiendra au courant des derniers développements dans ce nouveau monde prometteur de CRISPR.
