Selon une publication de CURE Today, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé le Rozlytrek (le nom générique de l’entrectinib) de Genentech, Inc. pour le traitement des cancéreux présentant des mutations génétiques spécifiques. C’est la troisième fois seulement que l’organisme de réglementation autorise un traitement contre le cancer ciblant un facteur génétique spécifique plutôt que la tumeur elle-même.
Le médicament a été autorisé pour les patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules présentant des tumeurs ayant un résultat positif au ROS1 et métastasées, ainsi que chez les patients âgés de plus de 12 ans atteints d’un cancer présentant une « fusion de gènes NTRK ».
À propos de la fusion de gènes NTRK
Les fusions de gènes NTRK impliquent n’importe lequel des trois gènes possibles : le NTRK1, le NTRK2 ou le NTRK3. Ces gènes sont responsables du codage de la production des récepteurs à la neurotrophine TRKA, TRKB et TRKC, respectivement. Ces récepteurs interagissent avec les neurotrophines ; des molécules jouant un rôle essentiel dans le développement et le fonctionnement de neurones sains.
Les erreurs de fusion (une sorte de mutation génétique) qui se produisent dans la TRKA, la TRKB ou la TRKC sont associées à un risque accru de développer une multitude de cancers chez l’adulte et chez l’enfant. Dans de nombreux cas, les formes précoces de ces cancers peuvent être efficacement traitées avec des inhibiteurs de TRK, qui peuvent bloquer l’activité pro-cancéreuse des gènes NTRK mutés. Cependant, dans des cas plus avancés, les cancers peuvent devenir résilients aux inhibiteurs de TRK.
À propos du Rozlytrek et de l’autorisation accélérée
Le Rozlytrek est le premier médicament autorisé non seulement pour traiter les fusions NTRK, mais également pour les patients ayant un résultat positif au ROS1 atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules. La FDA a fondé sa décision d’accorder une autorisation accélérée à Rozlytrek sur la base des données recueillies dans le cadre de quatre études cliniques sur des patients atteints d’une fusion NTRK et d’une étude portant sur des patients ayant un résultat positif au ROS1.
Au total, 54 patients présentant des fusions du gène NTRK ont participé aux études. Les personnes traitées par Rozlytrek ont connu une amélioration significative – 61% de celles qui ont répondu au médicament ont connu une réduction de la taille de leurs tumeurs pendant neuf mois ou plus. Au total, 7,4% des participants ont connu des « réductions substantielles » de la taille ou la disparition complète de leurs tumeurs. 78% des patients ayant un résultat positif au ROS1 ont répondu au traitement, 55% ont présenté un rétrécissement de la tumeur pendant une période supérieure à un an. 5,9% avaient leurs tumeurs disparaissent complètement.
Bien que la rémission complète avec traitement reste rare, les données cliniques impressionnantes demandaient une action. La FDA a accordé au médicament un accès accéléré sur la base de preuves suggérant que le médicament pourrait potentiellement apporter une grande amélioration des options de traitement existantes pour les cancers de fusion NTRK et de ROS1.
L’autorisation accélérée s’accompagne de la stipulation que Genentech doit fournir des données cliniques supplémentaires à l’avenir. Cependant, pour l’instant, les patients peuvent accéder au médicament comme tout médicament soumis à l’autorisation complète du marché.
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