Selon un article publié sur ir.stockpr.com, la société de biotechnologie CTD Holdings, Inc., a récemment annoncé que l’Agence américaines des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) avait autorisé la demande individuelle d’un nouveau médicament expérimental (IND) d’un médecin pour le médicament Trappsol Cyclo de la société. Le médicament sera utilisé pour traiter un patient atteint de la maladie de Niemann-Pick type C, une maladie rare. Le médecin impliqué est la Dr Caroline Hastings, affiliée à l’hôpital Benioff de l’Université de Californie à San Francisco.
À propos de la maladie de Niemann-Pick type C (NPC)
La maladie de Niemann-Pick type C est une forme de maladie de stockage lysosomale caractérisée par une déficience non pas en une enzyme, mais plus généralement en un type de protéine de transport qui empêche les molécules hydrosolubles de se déplacer dans une cellule. Elle est causée par des mutations soit du gène NPC1 soit du gène NPC2. La gravité et la présentation des symptômes de cette maladie sont très disparates, ce qui en fait une méthode peu fiable pour le diagnostic. Ils peuvent apparaître dans l’enfance ou jusqu’à la sixième décennie de la vie d’un patient. Voici quelques-uns des symptômes susdits : hypertrophie de la rate et / ou du foie, jaunisse, dépression grave, ataxie, épilepsie, troubles de la parole et de la déglutition, dystonie, tonus musculaire grave, trouble bipolaire, microcéphalie, perte progressive de l’ouïe, démence progressive et psychose. La plupart des traitements sont de soutien, mais certains médicaments peuvent retarder la progression de la maladie et prolonger la vie. La durée de vie est liée à l’apparition des symptômes, donc les patients présentant des symptômes plus tôt dans la vie meurent plus tôt. Pour en savoir plus sur cette maladie rare, cliquez ici.
Traitement à l’aide d’un accès étendu
CTD se concentre sur le développement de thérapies à base de cyclodextrine pour ceux qui sont atteints de maladies avec des besoins non satisfaits. C’est la deuxième fois que la société fournit ses médicaments contre la maladie de Niemann-Pick type C dans le cadre de protocoles d’accès étendu ; la première fois remonte à 2009. En effet, l’expérience de la société en matière de programmes d’accès étendus lui a permis de mieux comprendre les capacités potentielles de ses médicaments.
Le Trappsol Cyclo est actuellement en train d’être évalué dans deux essais cliniques différents en Europe et aux États-Unis en tant que traitement de la maladie de Niemann-Pick type C. Dans des situations d’accès étendu, le traitement a fait la preuve de son innocuité et de son efficacité.
