Selon un article du Parkinson News Today, un essai clinique de phase 2 visant à tester une thérapie génique pour le traitement de la maladie de Parkinson au stade avancé a commencé à recruter des patients. La thérapie génique expérimentale, développée conjointement par Voyager Therapeutics et Neurocrine Biosciences, est connue sous le nom de VY-AADC02. Le centre médical de l’université de Hackensack fait partie des 17 sites de recrutement. L’étude devrait inclure 40 patients atteints d’une maladie de Parkinson considérée comme avancée.
À propos de la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson est un type de maladie dégénérative progressive à long terme qui affecte le système nerveux central. Les symptômes ont tendance à se développer sur plusieurs années et affectent principalement la capacité de mouvement et l’état mental du patient. La cause de la maladie de Parkinson reste un mystère, même si un certain nombre de facteurs de risque ont été identifiés. Ces facteurs incluent les traumatismes crâniens, l’exposition aux pesticides et certaines variantes et mutations génétiques. Environ 15% des patients ont un parent proche de la maladie, ce qui suggère un lien génétique. Les symptômes comprennent des mouvements ralentis, une mauvaise coordination, des difficultés à marcher, des tremblements, une raideur, une posture anormale, une dépression, de l’anxiété, une pensée inhibée, des hallucinations et une démence. Le traitement peut comprendre un certain nombre de médicaments, de rééducation et d’opérations chirurgicales. Le taux de survie varie, mais la plupart des patients survivent environ dix ans après le diagnostic. Pour en savoir plus sur la maladie de Parkinson, cliquez ici.
Spécifications de recrutement
Il faut que les patients de l’étude aient reçu le diagnostic il y a au moins quatre ans et aient entre 40 et 75 ans. De plus, les patients participants doivent ressentir des symptômes moteurs inattendus malgré l’utilisation d’autres traitements et ne doivent avoir l’intention ni d’essayer de nouveaux médicaments ni de subir une procédure de stimulation cérébrale profonde avant le début de l’essai.
À propos de VY-ADDC02
VY-ADDC02 sera administré aux patients par le biais d’une intervention chirurgicale. L’étude inclura également un groupe témoin soumis à une procédure simulée avec placebo. La thérapie génique utilisera un vecteur viral afin de délivrer une copie du gène AADC dans une région du cerveau appelée putamen. Le gène code pour l’enzyme AADC et cette région du cerveau est étroitement associée aux fonctions motrices. Il contient également une concentration significative de récepteurs de la dopamine.
Un essai antérieur utilisant une variante du précurseur de la thérapie a montré des résultats encourageants.
