La FDA a annoncé la semaine dernière l’autorisation de Rituxan (rituximab), qui est un traitement contre la granulomatose avec polyangéite (GPA) et contre la polyangéite microscopique (PAM) chez les enfants âgés de 2 ans et plus en association avec des glucocorticoïdes (hormones stéroïdiennes).
Il est le premier traitement autorisé pour les enfants atteints de ces maladies rares !
Qu’est-ce que la GPA ?
La granulomatose avec polyangéite est une maladie rare des vaisseaux sanguins potentiellement grave si elle n’est pas diagnostiquée rapidement. La GPA se caractérise par une inflammation anormale des vaisseaux sanguins de petite et moyenne taille dans tout le corps, ce qui empêche le sang de circuler correctement et empêche les cellules de recevoir l’oxygène dont elles ont besoin.
Pour en savoir plus sur la GPA, cliquez ici.
Qu’est-ce que la PAM ?
La polyangiite microscopique est une maladie rare caractérisée par une inflammation des vaisseaux sanguins appelée vasculite. Les zones les plus touchées par la PAM sont les petits vaisseaux sanguins des reins, des poumons, de la peau, des articulations et du système nerveux.
Cette inflammation provoquée par la PAM peut entraîner un affaiblissement et un rétrécissement des vaisseaux sanguins, ce qui peut ensuite entraîner des anévrismes, une rupture de vaisseau et un rétrécissement des vaisseaux.
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À propos de Rituxan
Rituxan a été autorisé pour traiter les patients adultes atteints de GPA et de PAM en 2011. Il a également été autorisé pour traiter quatre maladies supplémentaires. Il a d’abord été autorisé pour le traitement du lymphome non hodgkinien en 1997.
« La demande d’autorisation pour Rituxan pour traiter la GPA et la PAM pédiatriques a été acceptée dans le cadre d’un examen prioritaire et d’une désignation orpheline, afin de répondre à un besoin médical non satisfait pour ces maladies rares et graves », a déclaré Nikolay Nikolov, docteur en médecine, de la FDA. « Rituxan fournit une option de traitement qui n’existait pas jusqu’à présent pour les enfants atteints de ces maladies. »
Les effets indésirables les plus fréquents sont les suivants : infections, réactions liées à la perfusion, taux anormalement bas de lymphocytes dans le sang (lymphopénie) et anémie.
Il est conseillé aux professionnels de la santé de surveiller le syndrome de lyse tumorale (complication liée au traitement lorsque les cellules tumorales sont tuées en même temps et libérés dans le sang), effets indésirables cardiaques, lésions des reins (toxicité rénale), obstruction intestinale et perforation (formation de petits trous).
C’est un grand pas en avant pour les enfants et les familles qui font face à ces maladies rares !
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