La FDA vient d’autoriser le tout premier traitement contre la protoporphyrie érythropoïétique

PPE

La protoporphyrie érythropoïétique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilité à la lumière extrême. Cette sensibilité est si extrême qu’il est extrêmement difficile pour les patients d’être dehors et que beaucoup ne sortent de chez eux que la nuit.

La maladie est le résultat d’un défaut dans la biosynthèse de l’hème. Il provoque une accumulation de PPIX dans le sang et les tissus du corps. La lumière visible photoactive le PPIX, provoquant à la fois une douleur extrême et des lésions des tissus.

Jusqu’à présent, il n’y avait aucun traitement autorisé pour la maladie aux États-Unis.

Heureusement, un nouveau médicament appelé Scenesse vient d’être autorisé par la FDA pour le traitement de la PPE.

Scenesse

Qu’est-ce que la Scenesse ? C’est un implant qu’on met sous la peau.

La Scenesse est le seul médicament autorisé qui appartient à Clinuvel à ce jour.

Au cours de la prochaine année, elle sera distribuée directement aux hôpitaux des États-Unis.

L’échange d’informations entre l’EMA et la FDA s’accélère. Cet échange aidera les médicaments comme la Scenesse à être disponibles plus rapidement pour d’autres populations de patients. Parce qu’ils pensent que ce médicament aura des conséquences supplémentaires, l’équipe de Clinuvel sait que leur travail ne fait que commencer. Leur objectif est « d’exécuter en respectant les délais fixés tout en limitant les coûts ».

À propos du coût

Il est incroyable que la société Clinuvel envisage de fixer le prix du médicament au même prix dans tous les pays. Le concept de prix unique est très rare dans le domaine de la santé. Mais de cette manière, aucun patient ne paiera plus pour ses médicaments dans un pays donné.

La Chronologie

  • 2006 : les essais cliniques ont commencé en Europe
  • 2008 : la FDA a attribué à la Scenesse la désignation de médicament orphelin
  • 2010 : l’essai de phase 2 a commencé aux États-Unis
  • 2013 : l’essai de phase 3 a commencé et s’est terminé aux États-Unis
  • 2014 : la Scenesse a été autorisée pour les adultes en Europe
  • 2016 : la FDA a commencé à examiner les données de tous les essais cliniques et a organisé un atelier pour que les patients et leurs familles puissent partager leurs expériences avec la PPE
  • 2017 : la Scenesse a reçu la désignation de voie rapide de la FDA
  • 2019 : la FDA a attribué à la Scenesse la désignation de revue prioritaire de la FDA
  • 2019 : la FDA a autorisé la Scenesse pour le traitement de la PPE

Vous pouvez en savoir plus sur cette nouvelle autorisation ici.


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