La SLA est une maladie évolutive qui provoque la perte de la fonction musculaire et elle se développe souvent très rapidement après un diagnostic. Rami Epstein, PDG de la société biopharmaceutique appelée Kadimastem, a déclaré que la plupart de personnes ne vivent que cinq ans après un diagnostic de SLA. Son entreprise vise à changer cela avec leur nouvelle thérapie, AstroRx. Ils discutent actuellement avec la FDA pour faire avancer ce traitement afin qu’il soit largement disponible un jour.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurologique progressive caractérisée par la destruction des cellules nerveuses du tronc cérébral, du cerveau et de la moelle épinière. En raison de cette destruction, les muscles s’affaiblissent et les gens perdent le contrôle et les mouvements volontaires. À mesure que la maladie progresse, les muscles nécessaires à la respiration s’affaiblissent, entraînant la mort. Il existe deux types de cette maladie : sporadique et familiale. Le type sporadique est le plus courant, car 90 à 95% des cas font partie cette catégorie. Ce dernier signifie qu’il est hérité. La SLA est une maladie très rare, avec une incidence de 3,9 sur 100 000 personnes aux États-Unis. Alors que n’importe qui peut avoir la SLA, les hommes blancs âgés de 60 à 69 ans sont les plus à risque.
La cause de la SLA est inconnue. Dans la forme familiale de la maladie, on sait qu’un gène muté est hérité des parents, mais il n’est toujours pas entièrement compris et ne représente que de 5 à 10% des cas. On pense qu’il existe un lien entre la démence frontotemporale et la SLA. Selon d’autres théories, l’exposition à certaines substances ou toxines conduit au développement de la SLA.
Les symptômes de la SLA varient d’un patient à l’autre. Ils s’aggravent à mesure que la maladie progresse. Les symptômes commencent par une difficulté avec de petits mouvements et avec des choses quotidiennes comme la marche. Au début de la maladie, les gens peuvent trébucher et ressentir une faiblesse dans les bras, les mains et les jambes. À mesure qu’elle progresse, les gens vivent des difficultés à parler et à avaler, une élocution ralentie et inintelligible, des contractions et des crampes dans les muscles et des difficultés à maintenir une bonne posture. À la fin de la progression, les personnes seront incapables de bouger leurs muscles progressivement, ce qui affecte tout le corps. Cette incapacité affecte des mouvements comme le clignotement. Bien que les personnes atteintes de SLA subissent une perte de fonction musculaire, elles ne perdent aucune de leurs capacités cognitives. Leurs sens ne sont généralement pas touchés non plus.
Un diagnostic est trouvé après qu’un médecin a remarqué les symptômes et effectué des tests pour exclure d’autres maladies telles que la maladie de Lyme, le VIH ou la sclérose en plaques. Des tests sanguins peuvent être utilisés pour y parvenir. Après que d’autres maladies soient exclues, les médecins utiliseront des électromyographies (EMG), des études de conduction nerveuse et l’imagerie par résonance magnétique (IRM). Une fois le diagnostic obtenu, le traitement est souvent symptomatique, car il n’existe aucun remède contre la SLA. Le traitement comprend la kinésithérapie et l’orthophonie, un soutien nutritionnel et de ventilation, des médicaments pour traiter la dépression ou l’anxiété, des médicaments pour soulager la tension et la douleur dans les muscles, des soins palliatifs et du riluzole, ce qui réduit les dommages aux motoneurones.
À propos d’AstroRx
Les cellules AstroRx sont destinées à remplacer les fonctions des cellules détruites grâce à l’utilisation de cellules souches standard. Ces cellules souches se différencient en cellules de soutien du système nerveux comme les astrocytes. Les astrocytes éliminent les matières toxiques des neurones endommagés et peuvent ralentir la détérioration de ces cellules grâce à la neuroprotection. Ces cellules sont injectées par le canal rachidien. La société envisage également d’utiliser cette thérapie pour traiter d’autres maladies neurodégénératives.
À propos de l’étude de Kadimastem
Cinq patients ont participé à la cohorte A de la phase 1/2 de cette étude, et ils ont reçu une dose de 100 x 10⁶ cellules AstroRx. Le suivi post-traitement comprenait les six mois suivants. Après ces six mois, l’échelle de classement fonctionnelle de la SLA – révisée (en anglais : ALS Functional Rating Scale-Revised ou ALSFRS-R) a été utilisée pour évaluer la progression de la maladie. Ce test a montré qu’AstroRx soutenait les neurones défectueux et ralentissait la progression de la maladie.
Ce test a été réalisé au cours des trois mois précédant le traitement, et le taux moyen de la fonction musculaire a connu une baisse de -,87 par mois. Après le traitement, le même test a été effectué et la fonction musculaire a augmenté à un rythme de +26 par mois. Parallèlement à une augmentation de la fonction musculaire, il n’y avait pas d’effets indésirables graves ou de toxicités qui limiteraient les doses.
L’entreprise menera des cohortes B et C afin de tester des dosages plus élevés et des traitements répétés. Les chercheurs veulent voir à quel point les cellules AstroRx peuvent être efficaces. Nous espérons que ces résultats positifs et le profil de sécurité permettront à Kadimastem de travailler avec la FDA et de rendre ce traitement largement disponible.
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