À la suite de la journée de Martin Luther King Jr. aux États-Unis, les personnes atteintes de maladies rares ont exprimé certains de leurs rêves (faisant référence à son discours, « J’ai fait un rêve ») pour l’industrie des soins de santé. Avec tous les développements au fil des ans, beaucoup espèrent que leurs rêves vont enfin se réaliser. Avec de nouvelles innovations comme la thérapie génique, des traitements contre de nombreuses maladies rares pourraient bientôt être disponibles. Voici cinq rêves que les patients veulent voir dans les années à venir.
Un Traitement contre la maladie d’Alzheimer
De nombreuses entreprises ont tenté de créer un traitement durable contre la maladie d’Alzheimer, dont aucune n’a réussi. Certaines entreprises sont entrées dans les dernières phases des essais cliniques, puis, ont abandonné complètement la recherche. Biogen est une entreprise qui est restée fidèle à la recherche de son programme d’aducanumab, qui pourrait être sur le point d’obtenir l’autorisation de la FDA. Des doses élevées de ce médicament ont montré des résultats positifs chez les personnes atteintes d’Alzheimer. Il est possible que ce médicament aille être bientôt largement disponible.
Un Remède contre la SLA
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie rare qui est généralement mortelle dans les quelques années suivant le diagnostic. On estime que le nombre de personnes atteinte avec cette maladie augmentera au cours des prochaines années, ce qui rendra le besoin d’un remède grand. Bien qu’il existe sur le marché des médicaments qui ralentissent la progression de cette maladie, il n’y a pas de remède. L’Exservan, le riluzole et le radicava sont tous des traitements autorisés contre la SLA, mais ils ne fonctionnent pas comme des remèdes et ont un impact limité. Le rêve des patients est qu’un remède soit disponible un jour.
La Fin du VIH
Il y a eu de nombreuses avancées dans le monde médical en ce qui concerne le VIH. Il y a quelques décennies, le VIH était une épidémie. Depuis le début de la crise du VIH / sida, plus de 600 000 personnes aux États-Unis sont décédées du virus. Heureusement, des recherches et des développements ont permis aux personnes de vivre avec le VIH. Le directeur du CDC a même prédit que le VIH pourrait être vaincu dans les trois à sept prochaines années. Deux et trois combinaisons de médicaments ont constitué un développement très important dans le traitement du VIH. Parallèlement à ces avancées, des recherches sont actuellement en cours qui pourraient conduire à un remède contre le VIH, qui est un rêve de nombreuses personnes depuis des décennies.
Un Remède contre le cancer
Le cancer est une maladie qui se présente sous de nombreuses formes différentes et qui affecte des millions de personnes. Les différents types de cancer rendent la guérison très difficile ; la création d’un remède n’est pas quelque chose qui arrivera bientôt. Mais il y a eu de nombreuses avancées dans le traitement, ce qui donne de l’espoir à des millions de personnes. Les décès liés au cancer ont baissé ces dernières années, leur nombre diminuant de 2,2%. Cette baisse est en partie due aux nouveaux médicaments qui ont obtenu l’autorisation de la FDA. L’an dernier seulement, 48 traitements ont été autorisés. Les patients espèrent que ces autorisations continueront et que le nombre de décès liés au cancer diminuera encore plus.
Des Traitements plus abordables
De nombreux traitements, en particulier contre les maladies rares, coûtent très chers. Par exemple, le Zolgensma, qui est un traitement contre l’amyotrophie spinale, coûte 2,1 millions de dollars. Le prix de ce médicament et de nombreux autres fait l’objet de discussions depuis des années. Aux États-Unis, les politiciens ont débattu du rôle du gouvernement dans cette question pendant des années, mais n’ont pas fait grand-chose pour résoudre le problème.
Bien que le gouvernement n’ait pris aucune décision à ce sujet, certaines entreprises ont élaboré des plans pour résoudre le problème. EQRx est quelque chose qui fera des « solutions basées sur le marché » à propos du prix cher des médicaments. On espère que cette évolution et toute avancée à venir contribueront à rendre les médicaments vendus sur ordonnance plus abordables pour les patients.
Bien qu’il existe encore plus de rêves pour ceux qui souffrent d’une maladie rare, ce sont cinq que beaucoup espèrent voir. Avec un peu de chance, on ne devra pas attendre longtemps pour voir des progrès.
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