La société américaine Vertex Pharmaceuticals est le créateur de trois traitements contre la fibrose kystique : Orkambi, Symdeco et Kalydeco. Ces médicaments n’étaient pas disponibles en Suisse étant donné que Vertex et les autorités sanitaires suisses n’ont pas pu se mettre d’accord à propos du prix. Orkambi ayant été autorisé il y a quatre ans, cette bataille a été très longue, en particulier pour les personnes atteintes de fibrose kystique en Suisse. Romain Benicchio, un défenseur de la santé publique qui a un fils de huit ans atteint de la maladie, parle des difficultés à se payer des traitements contre des maladies rares.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique est une maladie génétique caractérisée par des dommages progressifs aux appareils respiratoire et digestif. Les personnes atteintes de fibrose kystique n’ont pas le mucus glissant qui se trouve normalement dans les poumons. Au lieu de cela, ils ont un mucus visqueux et collant qui s’accumule dans leur système. Cette accumulation provoque des obstructions dans les voies respiratoires, qui piègent ensuite les bactéries et provoquent des problèmes respiratoires, des infections, des lésions pulmonaires et une insuffisance respiratoire. Il peut également bloquer les enzymes digestives, ce qui rend difficile l’absorption des nutriments. La fibrose kystique affecte un sur 2500 à 3500 bébés caucasiens, et elle est encore plus rare pour d’autres ethnies.

La fibrose kystique est un trouble à transmission autosomique récessive, ce qui signifie que le gène muté doit être transmis par les deux parents. Le gène responsable de cette maladie affecte la protéine qui régule le mouvement du sel. La mutation du gène varie également en gravité.

Les symptômes persistants de la fibrose kystique affectent les systèmes respiratoire et digestif. Ils comprennent une toux, une respiration bruyante, un essoufflement, des difficultés à faire de l’exercice, des infections pulmonaires fréquentes, un nez bouché, du mal à prendre du poids, de la constipation, une stérilité chez les hommes, une peau salée et une intolérance à l’exercice.

Un diagnostic est souvent établi à la naissance, car le dépistage de la fibrose kystique est standard aux États-Unis. Pour effectuer un dépistage, les médecins doivent effectuer des prélèvements du sang, des analyses génétiques et des tests de la sueur. Une fois le diagnostic obtenu, les médecins choisissent le traitement approprié. L’objectif est de contrôler les infections, d’éliminer le mucus des poumons, de prévenir les blocages intestinaux et de fournir une nutrition adéquate. Les méthodes comprennent les antibiotiques, les médicaments anti-inflammatoires, les médicaments pour provoquer la toux du mucus, les bronchodilatateurs, les enzymes pancréatiques, la thérapie par l’exercice, la physiothérapie thoracique, des gilets de thérapie, les transplantations pulmonaires et la chirurgie pour éliminer les blocages intestinaux, pour retirer les polypes nasaux et pour mettre une sonde d’alimentation.

À propos de l’accord

À partir du 1er mai, les trois traitements seront disponibles sur la liste des spécialités pharmaceutiques suisses, ce qui signifie que l’assurance maladie remboursera les patients. C’est un grand soulagement pour ceux qui souffrent de fibrose kystique, car ils attendaient l’autorisation de cet accord depuis quatre ans.

Benicchio dit que ce n’est qu’un exemple d’un système qui est plein de défauts. Vertex a exigé un prix astronomique de 164 000 $ par an, un prix que très peu peuvent se permettre. Comme Vertex est le principal producteur de traitements contre la fibrose kystique, ils ont son mot à dire sur les prix. Mais grâce à l’accord, 400 patients en Suisse auront désormais accès à ces traitements, bien que le gouvernement suisse n’ait toujours pas divulgué le prix convenu exact.

C’est un mouvement populaire de parents d’enfants touchés par la maladie qui a mené à cet accord en premier lieu, prouvant qu’il y a des problèmes dans ce système de santé. Bien que cette situation ne soit pas idéale, ils espèrent avoir créé un précédent pour les futurs traitements.

En fait, Trikafta, également produit par Vertex, a récemment soumis sa demande d’autorisation de mise sur le marché en Suisse. Il a déjà reçu le statut de voie rapide, avec l’urgence supplémentaire provoquée par la pandémie de COVID-19. Étant donné que les personnes atteintes de fibrose kystique sont plus à risque, des traitements sont absolument nécessaires. Les personnes atteintes de fibrose kystique et leurs proches espèrent qu’il ne faudra pas encore quatre ans pour que ce médicament soit disponible pour les patients.

Bien que cet accord ait réussi, il révèle également une grande faille dans le système.

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