Selon un article de PR Newswire, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé un nouveau traitement contre le syndrome de Dravet, une maladie rare qui provoque des crises et d’autres problèmes. Ce nouveau traitement est appelé fenfluramine (commercialisé sous le nom de Fintepla) et il a été autorisé pour les patients âgés de 2 ans ou plus. La disponibilité de ce nouveau traitement est une bonne nouvelle pour les patients et pour les familles touchés par ce syndrome, une maladie qui peut avoir des effets débilitants.
À propos du syndrome de Dravet
Le syndrome de Dravet est une forme d’épilepsie sévère qui apparaît généralement dans le sixième mois de vie. La maladie se caractérise le plus par des crises fréquentes qui sont parfois déclenchées par de la fièvre ou des températures chaudes. Dans la plupart des cas, le syndrome est provoqué par des mutations sur le gène SCN1A. La plupart du temps, ces mutations ne sont pas héréditaires et apparaissent spontanément. Le symptôme prédominant du syndrome de Dravet est les crises ; différents types de crises surviennent souvent à mesure que le trouble progresse, ainsi que l’ataxie, les retards de développement, les troubles du comportement qui peuvent ressembler à l’autisme et les troubles cognitifs. Les crises peuvent être potentiellement mortelles. Les stratégies de gestion du syndrome de Dravet peuvent inclure un régime cétogène, des médicaments anticonvulsivants, une thérapie de réadaptation cognitive et du cannabidiol. On estime que cette maladie rare apparaît entre 1 naissance sur 20 000 et 1 naissance sur 40 000 naissances. Pour en savoir plus sur le syndrome de Dravet, cliquez ici.
À propos du Fintepla
L’autorisation du Fintepla comme traitement contre cette maladie fait suite à des données prometteuses issues d’un essai clinique impliquant 202 patients atteints du syndrome de Dravet. Dans cette étude, le principal critère d’évaluation était les changements dans la fréquence des crises convulsives. En 3-4 semaines, le Fintepla a pu réduire considérablement la fréquence des crises par rapport au groupe placebo. L’effet était constant sur la durée de la période de traitement.
Bien que le Fintepla soit clairement une thérapie utile contre ce syndrome, il n’est pas sans risques et il est lié à l’hypertension artérielle pulmonaire et aux valvulopathies cardiaques. Ce sont des maladies graves et, en raison de ce risque, le Fintepla ne sera disponible que par le biais d’un programme de distribution limitée. Cela comprendra une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques. Les patients doivent subir une surveillance cardiaque avant, pendant et après la fin du traitement.
Le Fintepla a été autorisé dans le cadre des protocoles d’examen prioritaire de la FDA.
