Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une thérapie génique en développement par la société pharmaceutique Pfizer, Inc. a récemment reçu la désignation Fast Track (« examen accéléré » en français) de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Cette thérapie génique, actuellement désignée PF-06939926, est en cours de développement en tant que traitement de la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare. La thérapie a également obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’UE et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA.
À propos de la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) est une maladie neuromusculaire, et c’est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui commence généralement vers l’âge de quatre ans et s’aggrave rapidement. En tant que maladie génétique liée au chromosome X, les hommes sont principalement touchés, les femmes ne présentant qu’occasionnellement des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la myopathie de Duchenne comprennent des chutes, une posture de marche anormale, une perte éventuelle de la capacité de marche, des déformations des fibres musculaires, une déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), une hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, des déformations squelettiques, une atrophie musculaire, des anomalies cardiaques et des difficultés avec la respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies qui peuvent aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans la trentaine avec de bons soins. De meilleurs traitements contre cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.
À propos de la désignation d’examen accéléré
La désignation « Fast Track » est généralement accordée aux thérapies conçues pour traiter un problème médical ou une maladie qui a un besoin majeur et urgent non satisfait quant aux traitements. La désignation accélère le processus du développement. Les thérapies avec cette désignation peuvent également avoir droit à d’autres désignations, telles que l’autorisation accélérée et l’examen prioritaire.
À propos de PF-06939926
PF-06939926 est en cours de développement en tant que thérapie génique à usage unique qui est administrée directement dans la circulation sanguine. Cette thérapie utilise un vecteur viral AAV pour fournir une copie raccourcie mais entièrement fonctionnelle du gène DMD aux muscles. Pfizer espère que cette thérapie pourrait ralentir de manière significative ou arrêter la progression de l’atrophie musculaire dans la myopathie de Duchenne.
L’accord de la désignation d’examen accéléré reposait sur des données encourageantes d’une étude de phase 1b toujours en cours. Cette étude porte sur 30 patients et le traitement semble avoir des effets bénéfiques.
