Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la drépanocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tolérance, l’innocuité et la pharmacocinétique du médicament. Le lancement de cet essai est possible grâce à l’autorisation par la FDA de la demande de nouveau médicament expérimental qui a été soumise par Fulcrum.

À propos de la drépanocytose

La drépanocytose comprend un groupe de troubles qui sont caractérisés par des globules rouges malformés de la forme d’une faucilles. Le type le plus courant et le plus grave de cette maladie est l’anémie falciforme. Dans la drépanocytose, les cellules déformées provoquent des blocages et une circulation sanguine limitée lorsqu’elles se retrouvent bloquées le long des parois des vaisseaux sanguins. Cette maladie est causée par une mutation du gène responsable de la production d’hémoglobine, qui transporte l’oxygène dans tout le corps. Ce gène est à transmission autosomique récessive, ce qui signifie que les deux parents doivent en transmettre une copie à leur enfant. La drépanocytose est la plus courante chez les personnes d’origine africaine et hispanique.

Les symptômes de la drépanocytose comprennent une crise aiguë, un gonflement des mains et des pieds et des symptômes associés à l’anémie comme la fatigue, la jaunisse et un retard de croissance. Les adultes ont tendance à ressentir constamment les effets de cette maladie, mais les enfants ne les ressentent généralement que pendant les crises aiguës. Quel que soit l’âge, les organes affectés par le blocage du flux sanguin sont généralement endommagés. Les organes les plus fréquemment endommagés sont le cerveau, les yeux, la rate, le foie, les reins, les poumons, le cœur, la peau, les articulations et les os. Il n’existe aucun remède contre la drépanocytose. Bien que certaines personnes puissent subir une greffe de moelle osseuse ou une transfusion sanguine, tout le monde ne peuvent pas les subir. D’autres formes de traitement sont symptomatiques et visent à prolonger la vie.

À propos de l’essai

L’essai de phase 1 vise à tester la pharmacocinétique, l’innocuité et la tolérance du FTX-6058, une petite molécule destinée à augmenter l’expression de l’hémoglobine fœtale. Il se déroulera en quatre parties.

• La première section de cet essai, la partie A, est randomisée, contrôlée contre placebo, à dose unique croissante et en double aveugle.
• La partie B sera contrôlée contre placebo, en double aveugle, randomisée et à plusieurs doses croissantes. Les participants recevront une dose une fois par jour pendant deux semaines.
• La partie C sera ouverte et évaluera le FTX-6058 lorsqu’il est pris avec et sans repas riches en graisses.
• La partie D, la dernière section, étudiera la capacité des médicaments à induire le CYP3A.

Les chercheurs travaillant sur l’essai estiment que ce traitement est une approche différente quant aux traitements de la drépanocytose, qui, on espère, pourra améliorer la vie des patients.

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