Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie Ascentage Pharma a annoncé que deux de ses traitements expérimentaux ont récemment reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Ces traitements comprennent APG-115, qui est en cours de développement pour traiter la leucémie aiguë myéloïde ; et APG-1252, qui est en cours de développement pour le traitement du cancer bronchique à petites cellules. Ascsentage donne la priorité au développement de traitements des maladies liées à l’âge, au cancer et à l’hépatite B chronique.

À propos de la leucémie aiguë myéloïde (LAM)

La leucémie aiguë myéloïde, également connue sous le nom de leucémie aiguë myéloblastique, est un type de cancer du sang qui affecte les myéloblastes, des cellules souches qui se développeraient normalement en globules blancs myéloïdes. Les symptômes comprennent un risque accru d’infection, des ecchymoses et des saignements, de la fatigue, un essoufflement, de la fièvre, une perte de poids et d’appétit, une anémie et des douleurs osseuses / articulaires. Le traitement de ce cancer est le plus souvent une chimiothérapie ou une greffe de cellules souches ; il existe des options très limitées pour les patients qui ont fait une rechute. Pour en savoir plus sur la leucémie aiguë myéloïde, cliquez ici.

À propos du cancer bronchique à petites cellules

Le cancer bronchique à petites cellules est un type agressif de cancer du poumon qui n’est responsable que d’environ 10 à 15 pour cent des cas de cancer du poumon. Le cancer du poumon dans son ensemble n’est pas considéré comme rare, mais le cancer du poumon à petites cellules l’est. Les symptômes de ce cancer comprennent des douleurs thoraciques, cracher du sang en toussant, une perte de poids et un essoufflement. Ce cancer métastase rapidement et la plupart de patients reçoivent un diagnostic quand ce processus a déjà commencé. Ce cancer rechute facilement et le taux de survie à cinq ans est maigre à seulement 20 pour cent et est encore plus bas pour la maladie métastatique. Pour en savoir plus sur le cancer bronchique à petites cellules, cliquez ici.

À propos de la désignation de médicament orphelin

La désignation de médicament orphelin est réservée aux thérapies en cours de développement pour traiter des maladies considérées comme rares, qui sont définies comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le traitement doit présenter des avantages potentiels en termes de sécurité ou d’efficacité par rapport aux traitements actuels pour être admissible. Alternativement, il doit avoir le potentiel de satisfaire un besoin médical non satisfait. Les bénéficiaires de cette désignation bénéficient de plusieurs avantages, tels que l’annulation de certains frais, des exonérations d’impôt et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament obtient l’autorisation de la FDA.