Selon un article de GlobeNewswire, la société biopharmaceutique Reata Pharmaceuticals, Inc., a récemment annoncé que la deuxième année de son essai clinique de phase 3 était terminée. Cet essai teste la thérapie expérimentale de la société, la bardoxolone-méthyle, comme traitement de l’insuffisance rénale chronique causée par le syndrome d’Alport. L’essai a réussi à atteindre ses critères d’évaluation principaux et secondaires.
À propos du syndrome d’Alport
Le syndrome d’Alport est une maladie génétique caractérisée par une insuffisance rénale en phase terminale, une perte auditive et une glomérulonéphrite, un type de maladie rénale qui se caractérise par l’inflammation des glomérules ou des petits vaisseaux sanguins dans les reins. Le syndrome d’Alport est une maladie héréditaire causée par des mutations des gènes COL4A3, COL4A4 et COL4A5. Les symptômes du trouble comprennent du sang et des protéines dans les urines, la léiomyomatose (toux, vomissements, bronchite, mal au ventre, dysphagie), diverses affections oculaires et, rarement, une dissection aortique. Étant donné que l’insuffisance rénale se développe inévitablement, le traitement est similaire à celui de l’insuffisance rénale chronique, et les patients auront éventuellement besoin d’une dialyse ou d’une transplantation rénale. Les inhibiteurs de l’ECA semblent ralentir le déclin des fonctions rénales. Il existe un besoin sérieux de traitements plus efficaces de ce trouble. Pour en savoir plus sur le syndrome d’Alport, cliquez ici.
À propos de l’essai clinique
Cet essai clinique a inclus un total de 157 patients atteints d’insuffisance rénale chronique liée au syndrome d’Alport. Cette étude était internationale et comprenait 50 sites d’essai à travers les États-Unis, l’Australie, le Japon et l’Europe. Le critère d’évaluation principal était le changement du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) par rapport aux résultats initiaux après 100 semaines de traitement (la période de fin de traitement). Le critère secondaire était le changement au DFGe après 104 semaines. Pour ces deux paramètres, le traitement par la bardoxolone a pu provoquer des améliorations statistiquement importantes du DFGe par rapport au point de comparaison.
Les données d’une étude de prolongation à long terme suggèrent que le médicament peut produire des améliorations à long terme du DFGe, un système de mesure des fonctions rénales largement accepté.
Le profil d’innocuité de la bardoxolone était similaire à celui des études antérieures et le médicament était généralement bien toléré. Dix pour cent des patients traités par la thérapie ont subit un événement indésirable grave.
À propos de la bardoxolone-méthyle
La bardoxolone-méthyle est classée comme un activateur du facteur de transcription Nrf2 qui est connue pour réduire l’inflammation en inhibant la signalisation inflammatoire, en restaurant la fonction des mitochondries et en réduisant le stress oxydatif. Elle a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’UE pour le traitement du syndrome d’Alport. Le médicament est en train d’être examiné comme traitement d’une variété d’autres maladies, y compris la néphropathie diabétique, la polykystose rénale type dominant (PKD), la COVID-19, la néphropathie à IgA et la hyalinose segmentaire focale (HSF).
Suite aux résultats de cet essai, Reata a pour objectif de soumettre une demande de nouveau médicament auprès de la FDA au début de 2021.
