Selon un article de pharmalive.com, la société pharmaceutique Calliditas Therapeutics envisagera de demander l’autorisation de son traitement Nefecon par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Cette autorisation concernera le traitement de la néphropathie à IgA, une maladie rénale rare. La société a annoncé ses plans suite aux résultats positifs d’un essai clinique de phase III. L’essai a pu atteindre son critère d’évaluation principal.
À propos de la néphropathie à IgA
La néphropathie à IgA, également connue sous le nom de maladie de Berger ou glomérulonéphrite à dépôts mésangiaux d’Iga, est une maladie rare qui affecte le système immunitaire et les reins. Elle se caractérise par l’inflammation des glomérules, un réseau de capillaires retrouvés dans les reins. Dans les cas graves, la peau et le foie peuvent également être affectés par la maladie. La cause exacte de la néphropathie à IgA n’est pas entièrement comprise, mais les données suggèrent que le système immunitaire joue probablement un rôle important. Les symptômes de la maladie comprennent du sang dans les urines, souvent déclenché par une infection antérieure des voies respiratoires supérieures. D’autres symptômes comprennent des urines décolorées, une douleur intense au flanc, un gonflement des mains et des pieds, des problèmes du système immunitaire et une tension artérielle élevée. L’insuffisance rénale est possible dans la variante agressive. Il n’y a pas de thérapies autorisées spécifiquement pour la néphropathie à IgA. Le traitement peut comprendre des stéroïdes, du cyclophosphamide et des changements à l’alimentation. Pour en savoir plus sur la néphropathie à IgA, cliquez ici.
Les Résultats de l’étude
Le critère d’évaluation principal de l’étude était la baisse du rapport albuminurie/créatininurie urinaire après neuf mois de traitement, un indicateur des fonctions et de la santé rénales. Les patients traités par Nefecon dans l’essai ont vu une baisse moyenne de 31 pour cent dans cette mesure, contre seulement 5 pour cent dans le groupe placebo. L’étude a également atteint son critère secondaire, qui était le changement du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) après neuf mois. Les bénéfices continuaient d’augmenter après un an de traitement.
À propos de Nefecon
Calliditas espère également obtenir l’autorisation de l’UE pour cette utilisation. Nefecon est une formulation ciblée et administrée par voie orale du budésonide corticostéroïde, qui est couramment utilisé contre diverses maladies, telles que la BPCO, l’asthme et les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin. Avec les résultats positifs de son essai clinique, Nefecon a de bonnes chances d’obtenir l’autorisation pour la néphropathie à IgA, qui n’a actuellement aucun traitement officiellement autorisé.
