Récemment, des scientifiques et des chercheurs du UCL Great Ormond Street Institute for Child Health (GOS ICH) et du UCL Cancer Institute ont travaillé pour créer une solution innovante pour les patients atteints de tumeurs cancéreuses. Selon Medical XPress, les chercheurs ont réalisé une étude de faisabilité pour évaluer les lymphocytes T modifiés en tant que traitement potentiel du neuroblastome. Cette tumeur infantile rare a un taux de survie à long terme de 50 à 60% même avec un traitement. Les traitements actuels comprennent la chirurgie, la radiothérapie, les greffes de cellules souches, la chimiothérapie et la thérapie par anticorps. Si cette nouvelle thérapie CAR-T est efficace, elle pourrait offrir une option thérapeutique moins invasive et plus bénéfique. Vous pouvez lire les résultats complets dans Science Translational Medicine.
Thérapie CAR-T
Selon le National Cancer Institute (NCI), la thérapie CAR-T est :
un type de traitement dans lequel les lymphocytes T d’un patient (une cellule du système immunitaire) sont modifiées en laboratoire pour attaquer les cellules cancéreuses. Les lymphocytes T sont prélevées dans le sang d’un patient, [puis] le gène d’un récepteur [antigène chimérique] (CAR) spécial qui se lie à une certaine protéine sur les cellules cancéreuses du patient est ajouté aux lymphocytes T en laboratoire.
Dans ce cas, les chercheurs ont obtenu des lymphocytes T de 12 enfants atteints d’un neuroblastome réfractaire au traitement. Ils ont modifié les cellules pour identifier, attaquer et tuer les cellules GD2 cancéreuses. Dans le passé, la thérapie CAR-T a été utilisée principalement contre les hémopathies malignes. Cependant, c’est l’une des premières études mettant en évidence comment elle peut également être utilisée contre les tumeurs solides.
Quand les chercheurs ont administré aux patients des lymphocytes T à récepteur antigènique chimérique (CAR), certains patients ont vu un rétrécissement de la tumeur. Bien que ces avantages ne soient pas à long terme, ils sont tout de même prometteurs. Cette thérapie était également relativement sûre et bien tolérée. Elle attaquait principalement les cellules tumorales. Dans certains tissus corporels, GD2 est présent. Cependant, cette thérapie CAR-T ne semble pas endommager ce tissu.
Alors, quelle est la prochaine étape pour les chercheurs ? Ils collaboreront avec la société biopharmaceutique Autolus pour analyser AUTO6NG comme traitement potentiel du neuroblastome.
Neuroblastome
À mesure que le fœtus se développe, les cellules nerveuses qui ne sont pas complètement développées appelées neuroblastes jouent un rôle dans ce processus. En règle générale, les neuroblastes soit mûrissent soit disparaissent à la naissance. Cependant, dans de rares cas, ces neuroblastes forment une tumeur appelée neuroblastome. Bien que les chercheurs sachent qu’une mutation génétique change ces neuroblastes, la cause de cette mutation n’est pas claire. Le neuroblastome apparaît dans le tissu nerveux. En général, ceux-ci commencent dans les glandes surrénales, mais peuvent également se développer dans l’abdomen, dans la poitrine, dans le cou et dans la colonne vertébrale. En règle générale, le neuroblastome affecte les enfants âgés de cinq ans et moins. Les symptômes varient, mais peuvent comprendre :
- Douleur osseuse
- Mouvement limité
- Fatigue
- Perte d’appétit
- Perte de poids involontaire
- Yeux globuleux
- Yeux cernés
- Retard de croissance
- Pâleur (peau pâle)
- Bosses abdominales, cervicales ou thoraciques
- Grosseurs bleuâtres et indolores sous la peau (nourrissons)
- Distension abdominale (nourrissons)
- Difficulté à respirer (nourrissons)
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