Selon un article de GlobeNewswire, la société de biotechnologie Galecto, Inc., a récemment publié les résultats de son essai clinique de phase 2a. Cette étude testait la thérapie expérimentale GB0139 de la société comme traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie pulmonaire rare. Les résultats ont d’abord été publiés dans le Bulletin européen de physiopathologie respiratoire. Le traitement a semblé avoir un impact positif sur plusieurs biomarqueurs pertinents de la maladie.

À propos de la fibrose pulmonaire idiopathique

La fibrose pulmonaire idiopathique est une maladie pulmonaire mortelle, chronique et progressive qui se caractérise par une cicatrisation des tissus pulmonaires, entraînant une diminution de la fonction pulmonaire au fil du temps. La cause de cette maladie est inconnue. Ceci étant dit, quelques facteurs de risque ont été identifiés, tels que le tabagisme, l’exposition à diverses poussières (poussière de métal, de bois, de pierre et de charbon), les professions liées à l’agriculture, les antécédents familiaux et potentiellement certaines infections virales. Les symptômes comprennent un essoufflement, une toux sèche, un crépitement distinctif entendu avec un stéthoscope, une carence en oxygène dans le sang et des pieds bots. Il existe peu d’options de traitement pouvant avoir un impact significatif sur la progression de la fibrose pulmonaire idiopathique. Le traitement peut comprendre certains médicaments, la rééducation pulmonaire, l’oxygénothérapie et la transplantation pulmonaire. Une intervention précoce peut faire une différence majeure dans les résultats ; le taux de survie à cinq ans se situe entre 20 et 40 pour cent. Pour en savoir plus sur la fibrose pulmonaire idiopathique, cliquez ici.

Les Résultats de l’essai

Le traitement a eu un impact dépendant de la dose sur plusieurs biomarqueurs pertinents, en particulier YKL-40 et CCL-18, qui sont respectivement corrélés à la mortalité et à la diminution des fonctions pulmonaires (capacité vitale forcée). Le traitement par GB0139 a également eu un impact sur la galectine-3, le PDGF-B et le PAI-1. L’impact le plus fort a été mesuré dans la cohorte recevant une dose de 10 mg du médicament. Avec des résultats encourageants, l’investigation sur GB0139 se poursuit dans un essai clinique de phase 2b / 3 qui comprendra 450 patients au total. Le fait que le traitement ait fait diminué plusieurs biomarqueurs à la fois est un signe encourageant.

À propos de GB0139

GB0139 est classé comme un inhibiteur de la galectine-3, une protéine liée à la fibrose (cicatrisation), à petites molécules administré par inhalation. Il a obtenu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (FDA) et de l’Agence européenne des médicaments (AEM) pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique.