Selon un article de Globe Newswire, la société biopharmaceutique Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé que son traitement expérimental UX701 a obtenu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Cette désignation est pour le traitement de la maladie de Wilson, une maladie rare. La société a pour objectif de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental auprès de l’agence avant la fin de l’année.

À propos de la maladie de Wilson

La maladie de Wilson est une maladie génétique qui est caractérisé par l’incapacité du corps de traiter et d’excréter le cuivre normalement. Par conséquent, ce métal s’accumule dans le corps et provoque une gamme de symptômes. Cela peut finalement être mortel sans intervention. Ce trouble est causé par une mutation génétique affectant le gène ATP7B. Les symptômes comprennent des saignements de nez, des vomissements, une faiblesse, des tremblements, du liquide dans l’abdomen, une raideur musculaire, un gonflement des membres, des difficultés à parler, une jaunisse, de l’anxiété, des hallucinations, des démangeaisons et des changements de personnalité. Cela peut entraîner des complications plus graves telles qu’une insuffisance hépatique ou un cancer du foie, ainsi que des problèmes rénaux. La maladie de Wilson est généralement traitée par des changements alimentaires tels qu’un régime pauvre en cuivre et en évitant les matériaux de cuisson en cuivre, ainsi que certains médicaments. Cependant, la plupart des médicaments peuvent avoir des effets secondaires graves. Une transplantation hépatique peut être curative, mais elle n’est généralement pratiquée que chez des patients qui présentent des complications hépatiques ou qui ne répondent pas à d’autres approches. Pour en savoir plus sur la maladie de Wilson, cliquez ici.

À propos de la désignation de médicament orphelin

La désignation de médicament orphelin est généralement réservée aux thérapies en cours de développement pour traiter des états pathologiques considérés comme rares. Ceci est défini comme toute maladie ou trouble qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le médicament doit avoir le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait ou offrir des avantages possibles en termes de sécurité ou d’efficacité par rapport aux traitements actuels. Cette désignation confère plusieurs avantages à l’entreprise bénéficiaire, tels que des exonérations d’impôt, l’enlèvement de certains frais et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament est autorisé par la FDA.

À propos d’UX701

Avec des options de traitement limitées pouvant entraîner des effets secondaires graves, il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces pour la maladie de Wilson. UX701 est une thérapie génique qui vise à stabiliser l’expression du transporteur de cuivre ATP7B après une seule administration.