Les citoyens turcs font pression sur leur gouvernement en ce qui concerne l’accès aux traitements des maladies rares, en particulier les thérapies contre l’amyotrophie spinale (AS). Il existe actuellement deux médicaments disponibles pour les patients atteints d’amyotrophie turcs : Spinraza et Zolgensma. Le problème avec ces traitements est leur prix élevé ; le premier est de 750 000 dollars la première année, tandis que le second est de 2 millions de dollars. Les patients et les défenseurs des droits des patients demandent l’aide de leur gouvernement afin qu’ils puissent avoir accès à ces traitements.

À propos de l’amyotrophie spinale

L’amyotrophie spinale (AS) est une maladie génétique rare qui se caractérise par une faiblesse musculaire et une dégénérescence. Elle affecte une personne sur 10 000, mais sa gravité peut varier d’une personne à l’autre. Une mutation du SMN1 provoque cette maladie, et elle provoque la perte de motoneurones dans la moelle épinière et dans le tronc cérébral. En raison de cette perte, les muscles s’affaiblissent et s’atrophient, en particulier les muscles utilisés pour marcher, respirer, avaler, ramper, s’asseoir et bouger la tête.

Les symptômes de cette maladie dépendent de la gravité et du type d’amyotrophie spinale.

• Le type I est le plus grave et est diagnostiqué après la naissance. Les symptômes de ce type comprennent un retard de développement, l’incapacité de s’asseoir ou de bouger la tête et des difficultés à respirer et à avaler.
• Le type II est diagnostiqué chez les enfants entre six et douze mois, et ils éprouvent des difficultés à se tenir debout et à marcher.
• Ceux qui ont le type III reçoivent un diagnostic entre la petite enfance et l’adolescence et ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers de manière autonome.
• Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d’amyotrophie spinale ont généralement une légère faiblesse musculaire, des problèmes de respiration, des contractions ou des tremblements.

Une fois ces symptômes remarqués, un diagnostic est confirmé par un examen neurologique et des tests génétiques. Bien qu’il n’y ait pas de remède contre l’amyotrophie spinale, il existe des traitements disponibles. La kinésithérapie, les appareils orthopédiques et la chirurgie peuvent tous aider à améliorer le mouvement. La respiration artificielle non invasive et les trachéostomies peuvent résoudre les problèmes de respiration, tandis que la gastrostomie peut améliorer l’alimentation. Spinraza est le premier traitement autorisé par la FDA pour l’amyotrophie spinale, et Zolgensma et Evrysdi ont également été récemment autorisés.

Les Traitements contre l’amyotrophie spinale en Turquie

Environ 1 100 enfants turcs sont touchés par l’amyotrophie spinale, mais beaucoup d’entre eux n’ont pas les moyens d’acheter les traitements coûteux. Afin de lutter contre ce problème, les patients et les défenseurs des droits des patients ont fait pression sur le gouvernement turc pour obtenir des fonds, un remboursement et un meilleur accès.

Bien que le remboursement soit accordé à certaines familles utilisant Spinraza, tous les patients n’ont pas droit à ce remboursement. En fait, il n’est pas difficile de perdre ce droit ; des résultats de tests neurologiques et physiques défavorables peuvent empêcher l’accès au remboursement. Tous ces tests ne sont pas obligatoires dans les pays européens, ce qui suscite davantage de critiques. Ce qui est encore pire, c’est que le gouvernement n’offre pas de remboursement pour Zolgensma, malgré le fait que les affaires judiciaires ont décidé en faveur de ça. Ces obstacles financiers empêchent les patients atteints d’amyotrophie spinale d’obtenir les meilleurs soins, ce qui entraîne de moins bons résultats.

L’Appel au changement

De nombreux militants demandent que le prix de la loterie du Nouvel An du pays, d’un montant de 10 millions de dollars, soit appliqué aux patients atteints d’amyotrophie spinale après qu’il n’a pas été réclamé. À partir de maintenant, il sera alloué au Fonds turc de richesse.

En réponse à ces plaintes, le ministre de la Santé Fahrettin Koca a publié une déclaration. Il a qualifié l’effort de médias sociaux de « campagne sale » et a déclaré que le gouvernement est déjà assez fort pour aider tous les patients atteints d’AS. À son avis, utiliser cet argent pour les patients atteints d’AS ferait paraître le gouvernement faible.

Beaucoup de ces appels au changement font suite à un changement juridique qui empêche les campagnes de dons, telles que GoFundMe, d’être menées en ligne. Il précise également que ces campagnes doivent recevoir l’autorisation des autorités provinciales compétentes. Étant donné que les campagnes en ligne étaient le moyen par lequel de nombreuses familles ont rassemblé suffisamment d’argent pour avoir les moyens d’acheter les thérapies contre l’AS, ce changement signifie qu’elles ne pourront peut-être pas accéder à des traitements vitaux.

Ils demandent maintenant au gouvernement de mettre de côté un budget spécifique pour les patients atteints de maladies rares. Les militants affirment que différer des fonds et exclure Zolgensma de la liste de remboursement est une violation des droits de l’homme, et ils sont prêts à se battre.

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