Selon ForexTV, la société commerciale de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a récemment annoncé les données préliminaires d’un essai clinique de phase 1/2 évaluant le SPK-8016, une thérapie génique expérimentale, chez les patients atteints d’hémophilie A. En plus de déterminer la sécurité, l’efficacité et la tolérance du SPK-8016, l’essai cherche également à identifier une dose appropriée. Les patients inclus dans l’essai sont des hommes adultes.
SPK-8016
Développé par Spark, le SPK-8016 est une nouvelle thérapie génique pour aider les patients sans inhibiteur du FVIII ou sans antécédents de ces inhibiteurs. Les données, présentées pendant le congrès virtuel EAHAD 2021, ont suivi 4 participants atteints d’hémophilie A. Les participants ont reçu une dose unique de 5X1011 vg / kg de SPK-8016. Les données de l’étude comprennent :
- Le médicament était relativement sûr et bien toléré, sans effets secondaires ni complications graves signalés.
- Aucun des 4 patients n’a présenté de développement d’inhibiteur pendant ou après l’essai.
- Le SPK-8016 a réduit le taux de perfusion annuel de 98% et le taux de saignement annuel de 85%.
- Lors du suivi des patients, beaucoup ont présenté une activité du facteur VIII stable et durable.
- Les patients ne prenant aucun autre traitement ont connu la meilleure réponse au SPK-8016.
- Pendant le traitement, aucun patient n’a présenté de taux élevés d’ALAT ou d’AST, ce qui suggère que le SPK-8016 n’est pas hépatotoxique.
Hémophilie A
Aussi connue sous le nom de déficit en facteur VIII ou hémophilie classique, l’hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire causé par un déficit d’une protéine de la coagulation de facteur VIII. Parce qu’ils n’ont pas ce facteur de la coagulation sanguine, les patients atteints d’hémophilie A n’ont souvent pas de caillot sanguin efficace. Ainsi, les saignements sont souvent excessifs, intenses et durent longtemps. Puisque l’hémophilie A est récessive, elle touche principalement les hommes. On estime qu’une naissance sur 5000 est atteinte d’hémophilie A. Les symptômes comprennent :
- Ecchymoses et saignements fréquents
- Menstruations excessives ou saignements après la naissance (chez les femmes)
- Douleur et inflammation aux articulations
- Saignements de nez fréquents
- Irritabilité inexpliquée (chez les nourrissons)
- Du sang dans les urines ou les selles causées par des saignements digestifs et urinaires
- Saignement excessif après un traumatisme, une blessure, un traitement dentaire ou une chirurgie
- Douleur musculaire
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