Usage compassionnel : Lomecel-B a été autorisé pour le traitement contre l’hypoplasie du cœur gauche

 

En mars 2021, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a élargi l’autorisation de l’accès à Lomecel-B, un traitement expérimental de la société de biotechnologie Longeveron S.A., pour inclure un enfant atteint de l’hypoplasie du cœur gauche. Selon un communiqué de presse à ce sujet, le traitement sera administré pendant la chirurgie par le Dr Sunjay Kaushal.

Lomecel-B

Alors, qu’est-ce que c’est que Lomecel-B ? Selon le site Web de Longeveron :

Lomecel-B est fabriqué à partir de cellules vivantes spéciales appelées cellules mésenchymateuses qui sont retirées de moelle osseuse fraîche qui a été donné par des donneurs âgés de 18 à 45 ans. Parce que les cellules proviennent d’un autre individu, Lomecel-B est considéré comme produit « allogénique » (dérivé du donneur).

En raison de la culture et de la formulation spéciales des cellules, Lomecel-B ne provoque pas de réponse immunitaire nocive ou négative. Longeveron estime que son produit offre des avantages thérapeutiques de 4 manières principales : en formant des ponts de nanotubes, en libérant des exosomes, en favorisant les interactions entre les cellules et en libérant des protéines et des facteurs de croissance comme les cytokines anti-inflammatoires pour favoriser la régénération cellulaire.

Dans un précédent essai clinique de phase 1, les chercheurs ont injecté Lomecel-B par voie intramyocardique aux patients atteints d’hypoplasie du cœur gauche. Ces chercheurs ont déterminé que le traitement était relativement sûr et bien toléré. À l’avenir, Longeveron espère entrer dans d’autres essais cliniques de phase 1 et de phase 2. En plus de cette maladie du cœur, Longeveron envisage également Lomecel-B comme traitement potentiel pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et du syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA).

Dans ce cas le plus récent, la thérapie est disponible grâce au programme d’usage compassionnel. Le programme permet aux patients d’utiliser ou d’avoir accès à des thérapies expérimentales si les patients sont gravement malades et qu’aucune autre option satisfaisante n’est disponible hors des essais cliniques. Selon la FDA, les patients peuvent bénéficier d’un usage compassionnel si :

  • Le risque justifie les avantages potentiels.
  • Un patient ne peut pas s’inscrire à un essai clinique.
  • Le patient a une affection ou une maladie grave et / ou potentiellement mortel.
  • Il n’existe aucune autre option de traitement, de diagnostic ou de surveillance comparable ou satisfaisante.
  • La prise du traitement n’interrompra ni contrariera les essais cliniques potentiels.

L’Hypoplasie du cœur gauche

L’hypoplasie du cœur gauche est une anomalie congénitale grave qui affecte la circulation sanguine normale dans le cœur. Elle affecte environ 1 000 nourrissons américains chaque année. Dans l’ensemble, la cause de la maladie est inconnue. Cependant, les médecins savent que cela se produit pendant le développement du cœur du bébé. Par conséquent, le côté gauche du cœur ne se forme pas correctement. Cela peut comprendre le ventricule gauche ou les valves mitrales qui sont trop petits ou étroits, ou une aorte ou une valve aortique qui n’a pas complètement développé. Quoi qu’il en soit, le cœur est incapable de pomper suffisamment de sang riche en oxygène dans tout le corps.

L’hypoplasie du cœur gauche est considérée comme une malformation cardiaque congénitale critique, car les bébés ont besoin d’une opération ou d’autres interventions immédiatement après la naissance. Avant, le pronostic de cette maladie était très mauvais. Les interventions chirurgicales et autres thérapies ont légèrement amélioré le taux de survie. Malheureusement, l’hypoplasie du cœur gauche reste difficile et complexe à gérer, avec des taux de mortalité élevés dans les premières semaines ou années (avec traitement). Les symptômes comprennent :

  • Léthargie
  • Mains et pieds froids
  • Mauvaise alimentation
  • Cyanose (une couleur de peau grise / bleue)
  • Détresse respiratoire
  • Choc
  • Crises
  • Pouls faible
  • Peau fraîche et moite

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Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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