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FibroGen vient d’annoncer que leur thérapie d’investigation pamrevlumab, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA. Le traitement a déjà reçu la désignation Fast Track. Cette thérapie est actuellement étudiée dans deux enquêtes de phase 3 différentes pour la DMD.
DMD
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie rare qui touche principalement les hommes. Il s’agit d’une affection neuromusculaire causée soit par un défaut, soit par l’absence d’une protéine appelée dystrophine. Ceci est le résultat d’une mutation génétique.
Sans dystrophine (ou avec une protéine de dystrophine défectueuse), les muscles ne peuvent pas fonctionner normalement. Cela entraîne une fibrose, une perte musculaire, une faiblesse et une inflammation.
Actuellement, la plupart des patients commencent à utiliser exclusivement un fauteuil roulant à l’âge de 12 ans. De nombreuses personnes sont également confrontées à d’autres problèmes médicaux dus à une faiblesse des muscles cardiaques et respiratoires.
Pamrevlumab
Cette thérapie d’investigation est un anticorps qui agit pour arrêter l’activité du CTGF – le facteur de croissance du tissu conjonctif. Le CTGF est un médiateur critique dans les conditions prolifératives et fibreuses.
La thérapie fait actuellement l’objet de deux essais cliniques de phase 3 différents pour la DMD. Il fait également l’objet d’un essai de phase 3 pour le cancer du pancréas ainsi que la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
Pour plus de détails sur tous ces essais, veuillez consulter Clinicaltrials.gov.
FibroGen
FibroGen travaille également actuellement sur des thérapies pour la maladie rénale chronique (MRC), les syndromes myélodysplasiques (SMD), le cancer du pancréas et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
Vous pouvez en savoir plus sur les travaux de FibroGen et cette nouvelle thérapie d’investigation pour la DMD ici.