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Selon un article d’apnews.com, la société biopharmaceutique FibroGen, Inc., a récemment annoncé que son traitement expérimental, le pamrevlumab, avait obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le médicament est en cours de développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique rare. Le traitement a également obtenu la désignation Fast Track de l’agence.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et c’est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui commence généralement vers l’âge de quatre ans et s’aggrave rapidement. En tant que maladie génétique liée à l’X, les hommes sont principalement touchés, les femmes ne présentant qu’occasionnellement des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la dystrophie musculaire de Duchenne comprennent une chute, une posture de marche anormale, une perte éventuelle de la capacité de marche, des déformations des fibres musculaires, une déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), une hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, des déformations squelettiques, une atrophie musculaire, des anomalies cardiaques et des difficultés. avec la respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies qui peuvent aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans les années trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la dystrophie musculaire de Duchenne, cliquez ici.
À propos de la désignation d’une maladie pédiatrique rare
La désignation de maladie pédiatrique rare est une désignation spéciale de la FDA qui est généralement accordée pour les traitements en cours de développement pour traiter une maladie considérée comme rare, qui est définie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. En outre, la maladie doit principalement affecter les personnes de moins de 18 ans. Si la FDA approuve la demande de licence de produits biologiques (BLA) du médicament, la société en développement pourrait alors être éligible pour un bon d’examen prioritaire qui peut être utilisé sur une future demande ou peut être vendu. à une autre entreprise.
À propos de Pamrevlumab
Pamrevlumab est un anticorps conçu comme un inhibiteur du facteur de croissance du tissu conjonctif. Ce facteur a été identifié comme jouant un rôle de médiateur dans les troubles prolifératifs et fibrotiques. Il est en cours de test dans deux études cliniques de phase 3. Outre son utilité potentielle dans la dystrophie musculaire de Duchenne, le pamrevlumab est également en cours de développement pour le cancer du pancréas non résécable et la fibrose pulmonaire idiopathique.
