Selon une récente publication d’Express Digest, le National Health Service (NHS) d’Angleterre a revient sur sa décision antérieure concernant un médicament contre une maladie rare après un long débat public, acceptant désormais de fournir la cerliponase alfa (appelée Brineura) aux patients atteints de la maladie Batten qui pourraient en bénéficier.
Au début, les officiels de la santé publique anglais avaient hésité à l’idée de fournir le médicament par le biais du système de santé de l’État, invoquant des coûts individuels élevés et des avantages limités pour la santé. La politique était extrêmement impopulaire auprès des patients atteints de la maladie de Batten et de leurs familles, dont certains avaient déjà constaté les bénéfices du traitement dans le cadre d’études ou ailleurs en Europe.
À propos de la maladie de Batten
La maladie de Batten est en réalité un groupe de problèmes neurologiques apparentées, également appelées céroïdes-lipofuscinoses neuronales. Les affections sont presque universellement caractérisées par un certain nombre de symptômes neurologiques graves, notamment des convulsions, une perte de vision et un trouble d’apprentissage. Finalement, les patients connaissent un déclin physique et cognitif supplémentaire, perdant à la fois de la masse musculaire et des compétences acquises antérieurement, telles que la parole. En fin de compte, les troubles sont considérés comme maladies terminales.
Les effets de la maladie de Batten sont causés par des mutations d’une grande variété de gènes associés à la production d’enzymes importantes dans les lysosomes. Les lysosomes agissent un peu comme l’estomac d’une cellule, « digérant » les graisses, les protéines résiduelles et d’autres sous-produits créés lors du fonctionnement cellulaire normal. Des mutations en seulement quelques gènes peuvent perturber la capacité du corps à créer des versions fonctionnelles de certaines enzymes lysosomales. Sans ces enzymes, les déchets s’accumulent dans les lysosomes des cellules de l’ensemble du corps, ce qui finit par altérer gravement le fonctionnement cellulaire de base.
Les types de maladie Batten se différencient par leurs origines génétiques et l’expression variée de symptômes similaires. Certaines formes peuvent évoluer lentement, ne conduisant pas à des symptômes perceptibles jusqu’à l’âge adulte. D’autres formes sont très agressives et se manifestent dès la petite enfance.
Le Renversement de la politique antérieure
Brineura (nom générique : cerliponase alfa) a été autorisé pour traiter certaines formes de la maladie de Batten par l’Agence américaines des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, ou FDA) et par la Commission européenne en 2017. Le médicament est destiné à ralentir la perte de mobilité des patients. Il n’y a pas si longtemps, des sites d’essais cliniques existaient dans les principales villes d’Europe, notamment à Londres et à Hambourg. Au Royaume-Uni, de nombreuses familles ont participé à ces essais et ont obtenu des résultats positifs avec le Brineura.
Quoi qu’il en soit, en février 2018, NICE, l’une des organisations responsables de la création de politique de santé anglaise, a officiellement recommandé que le NHS ne fournisse pas de cerliponase alfa aux patients atteints de la maladie de Batten. Invoquant des preuves insuffisantes d’efficacité à long terme et d’un prix exorbitant (environ 700 000 dollars par an), le rapport de NICE a lancé ce qui serait plus d’un an et demi de discours.
Le récent changement de politique n’est intervenu qu’après la négociation d’un « prix juste » avec le fabricant BioMarin. Même en l’absence d’un prix négocié pour le médicament, la rareté de la maladie de Batten au Royaume-Uni limiterait le coût annuel de couverture du médicament à environ 0,0012% du budget annuel du NHS.
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