CSL Behring a récemment reçu la désignation de médicament orphelin pour Privigen, leur traitement contre la sclérodermie systémique. Privigen a également obtenu la désignation « voie rapide ». Cette thérapie a été approuvée pour le traitement de multiples maladies, toutes liées au système immunitaire. Ces désignations aideront CSL Behring en matière de marketing et offriront des incitations financières pour poursuivre le développement.
À propos de la sclérodermie systémique
La sclérodermie systémique est une maladie auto-immune également connue sous le nom de sclérose systémique. Il provoque une accumulation de tissu cicatriciel dans la peau et les organes, entraînant un épaississement de la peau. On estime qu’elle affecte entre 40 000 et 165 000 personnes aux États-Unis et touche généralement plus les femmes que les hommes.
Les symptômes caractéristiques comprennent la fibrose, le syndrome de Raynaud, l’enflure des mains et des doigts, des plaies ouvertes sur les doigts, des brûlures d’estomac, des dépôts de calcium sous la peau, des difficultés à avaler, une hypertension artéreille, des douleurs articulaires, un dysfonctionnement gastro-intestinal, une diarrhée, un essoufflement et des problèmes rénaux. Dans les cas graves, la fibrose entraîne une altération et une insuffisance des organes.
Ces symptômes sont le résultat d’un dysfonctionnement du système immunitaire. La majorité des cas sont sporadiques et les médecins ne savent pas exactement pourquoi cette maladie survient. Ils savent que le collagène s’accumule et conduit à la fibrose.
On peut le diagnostiquer après un certain nombre de tests différents, tels que des radios, des biopsies, des analyses sanguins, des examens médicaux, des scanners des poumons, des analyses respiratoires et des échocardiogrammes. Une fois le diagnostic obtenu, le traitement comprend une gestion des symptômes. Les médecins peuvent recommander des médicaments pour traiter la fibrose, l’ergothérapie, la chirurgie, les analgésiques, la kinésithérapie, les antibiotiques, les médicaments qui répriment le système immunitaire, les médicaments contre l’hypertension et les médicaments pour combattre le suc gastrique.
À propos de Privigen
Privigen est un traitement par immunoglobulines IV (IgIV). Il traite le système immunitaire, car il envoie des anticorps pour aider aux réponses immunitaires. Il a été autorisé par la FDA pour le traitement de multiples troubles du système immunitaire, tels que le déficit immunitaire primitif. Les donnés ont montré qu’il serait bénéfique dans le traitement de la sclérodermie systémique, car on pense qu’il a des effets immunomodulateurs et contribue à la réduction de la fibrose.
La phase 1 d’un essai clinique a étudié l’innocuité et l’effet de Privigen sur 14 participants au cours de six mois. Les participants devaient avoir des antécédents de sclérodermie et ont reçu un traitement inefficace pour cela. Il continuera d’être évalué dans la phase 2 de l’essai, qui sera contrôlé contre placebo. 144 personnes sont déjà inscrites et les chercheurs acceptent toujours les participants. Les chercheurs espèrent que Privigen aura des effets similaires sur la sclérodermie systémique comme il l’a fait sur d’autres troubles du système immunitaire.
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