Selon un article de BioSpace, Ziopharma Oncology, Inc. a récemment annoncé que son traitement expérimental Ad-RTS-hIL-12 avec veledimex (également appelé IL-12 contrôlé) a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : US Food and Drug Administration ou FDA). Ce médicament est en cours de développement comme traitement potentiel d’une tumeur cérébrale rare appelée gliome infiltrant du tronc cérébral (GITC).
À propos du gliome infiltrant du tronc cérébral
Le gliome infiltrant du tronc cérébral est une tumeur cérébrale très rare connue pour sa faible réponse au traitement. Il apparaît dans le pons, la zone centrale du tronc cérébral. Ses emplacements rendent la tumeur inopérable par chirurgie. Malheureusement, la cause de cette tumeur reste inconnue et il existe peu de facteurs de risque définitifs connus ; les mutations de H3K27M sont impliquées dans les tumeurs cérébrales chez les enfants. Les symptômes du gliome infiltrant du tronc cérébral comprennent une perte de vision, une difficulté à avaler, une difficulté à respirer et des problèmes d’élocution. L’approche de traitement normale de cette tumeur est la radiothérapie pendant une période de six semaines ; la chirurgie est rarement possible et l’efficacité de la chimiothérapie n’est pas claire. Comme d’autres tumeurs cérébrales, celle-ci est difficile à traiter car de nombreux médicaments ne peuvent pas traverser la barrière hémato-encéphalique. La tumeur récidive presque toujours après le traitement et le taux de survie à cinq ans est inférieur à 1%. Pour en savoir plus sur le gliome infiltrant du tronc cérébral, cliquez ici.
À propos de la désignation de maladie pédiatrique rare
La désignation de maladie pédiatrique rare est accordée aux médicaments en cours de développement pour traiter des maladies rares qui affectent principalement les personnes âgées de 18 ans ou moins. Une maladie rare est définie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 patients aux États-Unis. Cette désignation ne concerne généralement que les maladies considérées comme graves ou potentiellement mortelles. Le destinataire de cette désignation est admissible à un bon d’examen prioritaire si le médicament en question est approuvé. Cela peut être utilisé pour réduire la période d’examen d’un futur produit ou peut être vendu ou échangé à une autre société.
À propos d’IL-12 contrôlé
IL-12 contrôlé est une thérapie génique expérimentale qui vise à moduler la production d’IL-12, qui joue un rôle central dans la régulation de l’activité du système immunitaire. Un ensemble de données antérieures a établi ses impacts potentiels sur les tumeurs et il est actuellement étudié dans un essai clinique de phase 1/2.
