Согласно статьи из Business Wire, разработчик препарата компания Cadent Therapeutics недавно объявила, что их исследуемый препарат CAD-1883 был удостоен звания «Орфанный Препарат» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Этот препарат предназначен для лечения спиноцеребеллярной атаксии, редкого прогрессирующего генетического заболевания. Компания Cadent сосредоточена на разработке методов лечения расстройств, которые влияют на движение и сознание.
О Спиноцеребеллярной Атоксии (SCA)
Спиноцеребеллярная атаксия (SCA), также известная как спиноцеребеллярная атрофия, является прогрессирующим дегенеративным заболеванием, которое поражает мозжечок, часть мозга, которая имеет решающее значение для управления движением и координации. Эти наследственные расстройства часто могут быть смертельными. Существует несколько различных типов спиноцеребеллярной атаксии, которые связаны с различными генетическими мутациями; многие типы вызваны повторами гена CAG. Симптомы этих расстройств включают атаксию (аномальную походку), судороги, плохую координацию рук, трудности с речью, периферическую невропатию, хорею и когнитивные нарушения. К сожалению, лечения от спиноцеребеллярной атаксии нет, и терапия в основном сосредоточена на облегчении симптомов. Физическая и производственная терапия может помочь пациентам сохранить свою мобильность. Генная терапия может стать потенциальным вариантом лечения спиноцеребеллярной атаксии в будущем. Существует острая необходимость в более эффективных методах лечения этого расстройства. Чтобы узнать больше о спиноцеребеллярной атаксии, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанных Препаратов
Обозначение Орфанных Препаратов обычно означает, что они предназначаются для лечения заболеваний, которые считаются редкими, что определяется как любое заболевание, которым страдают менее 200 000 человек в США. Чтобы соответствовать этому назначению, препарат должен либо удовлетворять неудовлетворенные в настоящее время медицинские потребности, либо демонстрировать значительные преимущества в эффективности или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Это назначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как отказ от некоторых сборов, налоговые льготы и семилетний период эксклюзивности рынка, если препарат будет принят FDA.
CAB-1883 разработан как инновационный регулятор каналов SK и является первым препаратом такого типа. Основной целью его разработки является лечение двигательных расстройств, таких как эссенциальный тремор и спиноцеребеллярная атаксия. По оценкам, около 11 000 человек в США страдают от спиноцеребеллярной атаксии.
Что вы думаете об этой потрясающей новости?
Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
