Согласно статьи от Financial Buzz, биотерапевтическая компания Bellerophon Therapeutics Inc. недавно объявила, что получила статус орфанного лекарственного средства от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для оксида азота в качестве лечения идиопатического легочного фиброза, редкого заболевания, вызванного рубцеванием, что вызывает прогрессирующее снижение функции легких. В настоящее время компания испытывает свою систему INOpulse и оксид азота против идиопатического легочного фиброза во второй из трех фаз клинических испытаний.

Об Идиопатическом Легочном Фиброзе (ИЛФ)

Идиопатический фиброз легких представляет собой смертельное хроническое прогрессирующее заболевание легких, для которого характерны рубцы легочной ткани, что со временем приводит к снижению функции легких. Причина заболевания неизвестна. С учетом вышесказанного было выявлено несколько факторов риска, таких как курение сигарет, воздействие различных видов пыли (металл, дерево, камень и угольная пыль), профессий, связанных с сельским хозяйством, наследственности и потенциально определенными вирусными инфекциями. Симптомы включают одышку, сухой кашель, характерный потрескивающий звук, обнаруженный с помощью стетоскопа, недостаток кислорода в крови и изменение концевых фаланг пальцев по типу «барабанных палочек». Существует несколько вариантов лечения, которые могут оказать существенное влияние на прогрессирование идиопатического легочного фиброза. Лечение может включать определенные лекарства, легочную реабилитацию, кислородную терапию и пересадку легких. Раннее вмешательство может иметь большое значение в результатах; пятилетняя выживаемость составляет от 20 до 40 процентов. Чтобы узнать больше об идиопатическом легочном фиброзе, нажмите здесь.

Об Обозначении Орфанного Препарата

Обозначение орфанного лекарства обычно предназначается для терапии, которое разрабатывается для лечения состояний и заболеваний, которые считаются редкими. Это определяется как любая болезнь, которая затрагивает менее 200 000 пациентов в США. Чтобы соответствовать требованиям, лекарственное средство должно демонстрировать потенциальные преимущества в плане безопасности или эффективности по сравнению с существующим лечением или должно удовлетворять медицинскую потребность, которая не удовлетворяется ни одной доступной терапией. Получатели назначения Орфанных Препаратов получают несколько льгот, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и период эксклюзивности рынка, который длится семь лет, если препарат получает одобрение от FDA.

Надеемся, что это лечение сможет изменить жизнь пациентов с редкими заболеваниями.

Что вы думаете о назначении Орфанных Препаратов? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!