Генная терапия — это лечение болезней путем передачи генетического материала в клетки.
Согласно недавней статье в Labiotech, опубликованной в ЕС, генная терапия стала одной из самых горячих областей биотехнологии. В последнее время было получено много одобрений FDA, и на разных стадиях разработки появилось еще много методов лечения.
Коротко об этом
Генетические заболевания считались неизлечимыми. В 1989 году был утвержден протокол, позволяющий встраивать гены в иммунные клетки больных раком.
Первая процедура генной терапии была проведена для Ашанти Де Сильва в 1990 году. Ашанти была в то время четырехлетним ребенком и родилась с тяжелым комбинированным иммунодефицитным заболеванием, при котором антитела и Т-клетки генетически отсутствуют или являются недееспособными. Иммунная система Ашанти была повреждена из-за отсутствия фермента аденозин-деаминазы (АДА).
Ребенок должен был жить в изолированной среде, так как он постоянно подвергался риску инфекций, которые могли быть смертельными.
Процедура включала использование вирусного вектора, который является модифицированным вирусом, который доставлял функциональную копию недостающего гена ADA в клетки Ашанти.
Двенадцатидневная терапия прошла успешно. Текущие отчеты показывают, что на данный момент она ведет здоровую восемнадцатилетнюю жизнь в пригороде Чикаго.
Затем Произошла Трагедия
Воодушевленные успешной терапией Ашанти, исследователи начали ряд клинических испытаний в течение следующего десятилетия.
Тем не менее, эти усилия потерпели серьезную неудачу в связи со смертью в 1999 году Джесси Гелсингера, восемнадцатилетнего участника клинического испытания, проведенного в Университете Пенсильвании.
Болезнь, называемая дефицитом орнитинтранскарбамилазы, препятствовала расщеплению токсического аммиака в его печени.
Причиной расстройства стала мутация гена OTC. Поэтому была создана рабочая копия ОТС гена. Он был доставлен в клетки Джесси с помощью модифицированного вируса простуды (аденовирус) в качестве вектора (транспортер).
У Джесси был смертельный иммунный ответ. У него развилось нарушение свертываемости крови, почечная, печеночная и легочная недостаточность
Через четыре дня после получения лечения у Джесси диагностировали смерть мозга и его отключили от системы жизнеобеспечения.
На фоне всеобщего шока и внимания средств массовой информации FDA приостановило программу генной терапии университета. Хотя программа была крупнейшей в мире, университет в конечном итоге закрыл ее.
FDA также начала расследование в отношении 69 программ генной терапии по всей стране. Было решено, что смерть Джесси доказала необходимость большей осторожности и улучшения векторов.
Подъём
Первым признаком возрождения было одобрение Китаем генной терапии под названием Гендицин для лечения рака шеи и головы в 2003 году.
Участие России
В 2011 году Россия одобрила Неоваскулген для лечения заболеваний периферических артерий.
За последние несколько лет было проведено около четырехсот клинических испытаний. Было много положительных новостей, финансирование для разработки продукта и одобрение FDA на всех уровнях. Похоже, революция генной терапии уже на пороге.
Европейская комиссия утвердила лекарство от дефицита липопротеинлипазы под названием Глибера в 2012 году. Ценник Глибера превысил все другие лекарства в то время во всем мире. Он был снят с рынка в 2017 году, поскольку оказался коммерческим провалом.
Перспективы на Будущее
В Соединенных Штатах FDA ожидает, что к 2025 году ежегодно будет одобрено от десяти до двадцати генных и клеточных терапий. Одним из классов вирусных векторов, который будет руководить ростом генной терапии, будут адено-ассоциированные вирусы (AAV).
Генная Терапия: Помощь при Болезни Глаз
Исследователи обнаружили, что глаза реагируют на терапию. ЕС одобрил препарат Luxturna в 2018 году для лечения людей с редкой формой наследственной потери зрения.
Две компании в Европе, Horama и Nightstar Therapeutics, фокусируются на этих методах лечения слепоты.
CRISPR в центре Событий
Подход программы CRISPR, предусматривающий «исключение» генетических заболеваний, может расширить генетическое лечение.
Человек, выступавший от имени компании CRISPR Therapeutics, сказал, что большинство методов генной терапии доставляют функциональную копию гена в клетку. Он сказал, что они не останавливают и не уменьшают экспрессию фактического больного гена.
Далее он объяснил, что редактирование генов удаляет, разрушает или восстанавливает больной ген и, следовательно, может быть успешным при лечении генетических нарушений.
Компания CRISPR Therapeutics совместно с компанией Vertex Pharmaceuticals в 2018 году запустили исследование CRISPR на людях для серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Лечение рака также находится на разных стадиях развития.
В заключение
Эволюция генной терапии только началась. Разрабатываются молекулярные инструменты, которые улучшат способность обратить вспять ущерб, вызванный генетическими нарушениями.
Что вы думаете о генной терапии? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
