Согласно статьи от Charcot-Marie-Tooth News, в новом исследовании освещаются достижения, достигнутые за последнее десятилетие в лечении редких заболеваний, поражающих детей. Тем не менее, подавляющее большинство редких заболеваний не получают лечения, несмотря на достигнутый прогресс. Кроме того, значительная часть достижений связана с перепрофилированием ранее утвержденных лекарств вместо разработки новых методов лечения с нуля.
Борьба с Редкими Заболеваниями
Около половины всех пациентов с редкими заболеваниями в мире — дети. Существует острая необходимость в разработке новых методов лечения, чтобы эти пациенты могли наслаждаться хорошим качеством жизни, но изначально небольшой набор пациентов означает, что большинство фармацевтических компаний не заинтересованы в работе над лекарствами от редких заболеваний. В последние годы в США было разработано несколько схем стимулирования, чтобы побудить фармацевтические компании начать работу над лекарствами от редких заболеваний, такими как с обозначением «Орфанные Препараты».
Лечение Редких Заболеваний: Прогресс и Проблемы
Исследователи определили, что в период с 2010 по 2008 год Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило в общей сложности 402 орфанных препаратов. Около трети этих препаратов были разработаны специально для детей. Эти лекарства были направлены на 87 редких заболеваний; также было 21 заболевание, которое было одобрено более чем на один метод лечения. Острый лимфобластный лейкоз и кистозный фиброз были наиболее распространенными целевыми заболеваниями, причем у обоих было 12 различных видов лечения. Между тем, наследственный ангионевротический отек получил в общей сложности шесть утвержденных методов лечения.
Примечательно, что большинство лекарств, одобренных для педиатрических пациентов с редкими заболеваниями, предназначались для ранее одобренных лекарств, в том числе 45, которые ранее были одобрены для более распространенного заболевания, и 31, которые ранее были одобрены для редкого заболевания.
Хотя авторы исследования высоко оценили достигнутый прогресс, они также сказали, что их анализ также вызвал некоторые опасения. Они утверждают, что многие из одобрений имеют большую ценность и влияние, чем другие. Имелись также заметные недостатки, при которых некоторые заболевания проходили множественную терапию и получали одобрение, в то время как многие другие по-прежнему не получали одобренного лечения. Авторы говорят, что первоочередной задачей должно стать стимулирование разработки лекарств от редких заболеваний, у которых нет вариантов лечения.
Посмотреть оригинал исследования можно здесь.
Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
