Согласно статьи из Angioedema News, команда исследователей и ученых успешно разработала инструмент, который способен измерять активность заболевания при наследственном ангионевротическом отеке, который связан с дефицитом ингибитора C1. Это относится к типу 1 и 2 вариантам заболевания. Создание этого инструмента может быть полезным как при лечении, так и в условиях клинических испытаний.
О Наследственном Ангионевротическом Отеке
Наследственный ангионевротический отек — это генетическое заболевание, для которого характерны хронические припухлости, которые могут поражать различные участки тела. Состояние вызвано мутациями, влияющими на ген SERPING1. Приступы отека обычно происходят каждые две недели или около того; обычно они могут длиться несколько дней. Отек может поражать конечности, пищеварительный тракт, лицо и дыхательные пути, причем закупорка дыхательных путей является наиболее опасным осложнением. Рвота и боль в животе могут сопровождать приступы, если затронут пищеварительный тракт. Лечение включает в себя уменьшение вероятности появления приступов и предотвращение их обострения. Наследственный ангионевротический отек обычно опасен для жизни, если его не лечить. По оценкам, распространенность этого заболевания составляет от одного на 10000 до одного на 50000, по крайней мере, в США и Канаде. Чтобы узнать больше о наследственном ангионевротическом отеке, нажмите здесь.
Улучшение Мониторинга Заболеваний
До создания этого нового инструмента не было реального эффективного метода измерения активности при этих формах заболевания. Некоторые из них, такие как показатель активности ангионевротического отека, могут быть полезны для измерения активности у пациентов, независимо от имеющегося у них варианта заболевания, но факт, что его необходимо заполнять ежедневно (создавая нагрузку для пациентов), минимальные временные рамки нового метода — это эффективно.
Новый показатель активности наследственного ангионевротического отека (HAE-AS) представляет собой опросник из 12 пунктов, в котором основное внимание уделяется обстоятельствам, связанным с приступами (местонахождение, тяжесть, частота и т. Д.), Посещениям ER, психиатрическому лечению и влиянию повседневной жизни. Он был рассчитан на шестимесячный период времени, намного дольше, чем один месячный период времени, используемый в показателе активности ангионевротического отека. 290 пациентов, в основном женщины с вариантом 1 типа, завершили исследование HAE-AS.
Средний балл по этому образцу составил 10,66, и авторы пришли к выводу, что балл 12 был порогом для запущенного заболевания. Женщины и люди, которые испытали более раннее начало симптомов, имели тенденцию иметь более высокие оценки. Баллы по HAE-AS также коррелировали с баллами по шкалам SF-36v2 (общая оценка качества жизни) и HAE-QoL (оценка качества жизни специально для данного заболевания).
Пациенты с низкими баллами по этим оценкам имели более высокий балл по HAE-AS, что позволяет предположить, что показатели статистически согласованы друг с другом. Авторы рекомендуют использовать HAE-AS в будущих исследованиях наследственного ангионевротического отека 1 и 2 типа.
Что вы думаете об этом новом инструменте измерения? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
