Гиперфагия — это крайняя степень голода и одержимость едой, и это симптом синдрома Прадера-Вилли. В то время как многие другие симптомы этого заболевания лечатся, этот симптом нет, и это может привести к чрезмерному увеличению веса и детскому ожирению. Компания Millendo Therapeutics стремится создать лекарство, которое будет успешно лечить гиперфагию синдрома Прадера-Вилли. Препарат Ливолетид в настоящее время тестируется на детях, после того как было показано, что он снижает чувство голода у взрослых. Компания Millendo Therapeutics надеется, что это лечение будет широко доступно в ближайшее время.
О Синдроме Прадера-Вилли
Синдром Прадера-Вилли — это редкое генетическое заболевание, для которого характерно постоянное чувство голода (гиперфагия). Это заболевание чаще проявляется на втором году жизни. Физические, психические и поведенческие проблемы являются общими симптомами для людей с этим синдромом. Люди могут испытывать умственные расстройства и трудности в обучении.
Ошибка в одном или нескольких генах на хромосоме 15 вызывает это заболевание. Эти ошибки нарушают функцию гипоталамуса, который является частью мозга, которая отвечает за выделение гормонов. Как правило, это спорадическая мутация, которая приводит к ошибкам в хромосоме 15.
Симптомы синдрома Прадера-Вилли будут меняться с возрастом. Сразу после рождения симптомы включают плохой мышечный тонус, отличительные черты лица, такие как узкий лоб, миндалевидные глаза и треугольный рот; плохой сосательный рефлекс, плохая отзывчивость и слаборазвитые гениталии. Когда ребенок достигает раннего детства, симптомы могут измениться на гиперфагию, плохой рост и физическое развитие, когнитивные нарушения, замедленную двигательную недостаточность, проблемы с речью и поведением, низкий рост, маленькие руки и ноги, и нарушения сна.
После того, как врачи заметят характерные признаки этого расстройства, они назначат анализ крови для подтверждения диагноза. Ранняя диагностика полезна. Лечение является симптоматическим и включает в себя хорошее питание, гормоны роста человека, регулирование веса, лечение половыми гормонами, поведенческую и физическую терапию, и лечение расстройств сна.
О Ливолетиде
Компания Millendo Therapeutics находится в Анн-Арборе, штат Мичиган. Они разрабатывают ливолетид для лечения гиперфагии. Он был оценен в исследовании ZEPHYR в марте 2019 года. Это исследование было двойным слепым, плацебо-контролируемым и включало 47 взрослых участников. В течение двух недель участники принимали три или четыре миллиграмма ливолетида. Сообщалось о значительном снижении поведения, связанного с едой.
Следующим этапом этого исследования является оценка воздействия ливолетида у детей. В настоящее время происходит набор детей в возрасте от четырех до семи лет, при этом четверо детей уже зарегистрированы. Наряду с эффективностью тестирования, исследователи хотят больше узнать о роли мозга в борьбе с голодом.
Найти источник статьи можно здесь.
