Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года .
Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований. Большая часть их объявления была связана с новостью о том, что один ребенок в клиническом испытании умер во время исследования.
Когда младенец умер в апреле прошлого года, исследователь клинического испытания заявил, что существует вероятность того, что терапия могла быть причиной, поэтому эта информация стала важной новостью для компании и потенциальных потребителей.
Согласно отчету коронера, младенец в клиническом исследовании умер от повреждения мозга, вызванного инфекцией дыхательных путей. Эта респираторная инфекция возникла в результате атрофии мышц позвоночника 1-го типа и не имела отношения к лечению Zolgensma.
Терапия Zolgensma была официально одобрена FDA с мая 2019 года. Другая новость заключается в том, что вскоре будет запущено новое клиническое испытание, чтобы определить, могут ли более высокие дозы Zolgensma обеспечить лучшую эффективность для большего количества пациентов.
Что такое спинальная мышечная атрофия (СМА)?
Спинальная мышечная атрофия является редким наследственным заболеванием. Люди, рожденные с этой болезнью, будут иметь постепенно возрастающую мышечную слабость и истощение мышц, которые становятся все хуже и хуже с возрастом. Тип 1 является наиболее распространенным и наиболее серьезным. Дети, родившиеся с СМА типа 1, обычно умирают в раннем возрасте из-за дыхательной недостаточности. Существует также тип 2, который не так серьезен, но все же может быть смертельным; люди, рожденные с этим типом, могут дожить до 30 лет. Тип 0 является самой смертельной формой SMA, при которой большинство пациентов умирает в младенчестве.
Терапия Zolgensma также недавно оказалась в не лучшем положении, потому что FDA обнаружило в прошлом месяце, что некоторые доклинические данные для Zolgensma были скорректированы и подделаны, и эта информация не была раскрыта FDA до тех пор, пока лекарство не было уже одобрено. Производители Zolgensma утверждали, что им нужно время, чтобы провести тщательное расследование, прежде чем сообщить FDA; тем не менее, два ученых были уволены из компании после скандала.
Узнайте больше о компании и терапии Zolgensma здесь.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
