По данным от BioSpace, компания RDMD, занимающаяся технологиями в сфере здравоохранения, привлекла 14 миллионов долларов США для финансирования Серии A и наладила партнерские отношения с компанией UCB. В дополнение к расширению платформы для обсуждения 12-20 редких заболеваний, партнерство с UCB позволит RDMD продолжить исследования прогрессирующего надъядерного паралича. Читайте полный пресс-релиз здесь.

Прогрессирующий Надъядерный Паралич

Прогрессирующий надъядерный паралич (ПНП) — это прогрессирующее неврологическое расстройство, которое вызывает у пациентов трудности с ходьбой, речью и движением. ПНП недиагностируется или ошибочно диагностируется как болезнь Паркинсона, но считается, что он поражает где-то между 3 и 6 из 100 000 человек.

Симптомы прогрессирующего надъядерного паралича включают проблемы с равновесием и ходьбой, нарушение движения глаз, изменения в поведении, апатию и нарушения сна. Исследователям неясно, что вызывает ПНП. Однако пациенты с ПНП обычно имеют аномальные и избыточные отложения белка тау в клетках мозга. Это также может быть вызвано мутированным геном MAPT. Узнайте больше о прогрессирующем надъядерном параличе здесь.

Компания RDMD: Обновленный Вариант Бизнес-Плана

О Компании RDMD

RDMD — это компания, занимающаяся технологиями здравоохранения, которая стремится защищать и находить способы лечения пациентов с редкими заболеваниями. Их уникальная технология делится данными, стимулирующими исследования редких заболеваний, а также позволяет пациентам делиться собственной информацией и опытом.

По словам соучредителя Нэнси Ю:

«Сегодня [RDMD] является единственной ориентированной на пациента платформой фактических данных реального уровня, ориентированной на пациентов, ориентированной на уникальные и растущие проблемы в разработке лекарств от редких заболеваний».

Финансирование и Платформа

Недавно RDMD привлек $ 14 млн. В рамках финансирования Серии А. Среди участников были Spark Capital, Maveron Capital, Village Global, Garuda Ventures и Lux Capital, а также некоторые «ангелы-инвесторы».

RDMD будет использовать финансирование, чтобы сосредоточиться на 20 редких заболеваниях, а не на 12. Кроме того, RDMD проведет исследовательские изучения новых редких заболеваний, расширит свою команду, создаст новые партнерства и предоставит новые исследовательские идеи сообществу редких заболеваний. Наконец, эти деньги будут использованы для оказания помощи пациентам в помощи и сотрудничестве с организациями, ориентированными на пациента.

Платформа RDMD также получает обновление. В настоящее время RDMD предлагает пациентам приложения, позволяющие пациентам принимать участие в онлайн-исследованиях лекарств. Участвуют пользователи с различными заболеваниями. Прямо сейчас основными заболеваниями являются:

• CDKL5 дефицитное расстройство
• Болезнь Вильсона
• Миастения
• Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура
• Нейрофиброматоз типа 2
• Хроническая воспалительная демиелинизирующая полирадикулоневропатия
• GM1 ганглиозидоз
• Миозит с включениями
• Синдром Хантера
• Дефицит тимидинкиназы типа 2
• Синдром Санфилиппо
• Прогрессирующий надъядерный паралич

Кроме того, RDMD получает данные о пациентах из более чем 1500 больниц и медицинских групп в США.

Партнерство с UCB: Исследование Прогрессирующего Надъядерного Паралича

RDMD недавно начала сотрудничество с биофармацевтической компанией UCB на пять лет. Они проведут дополнительные исследования прогрессирующего надъядерного паралича. UCB имеет историю разработки инновационных лекарств. С другой стороны, RDMD владеет платформой, ориентированной на образование и реальный опыт.

Дополнительные Партнерские Отношения

В дополнение к UCB, RDMD сотрудничает с:

Организации по Нейрофиброматозу:

• NF2 Biosolutions, некоммерческая организация, ищущая возможности генной терапии или иммунотерапии для пациентов с нейрофиброматозом типа 2.
  • Нейрофиброматоз — это редкое генетическое заболевание, которое влияет на нервную систему. Опухоли образуются на здоровой нервной ткани. Пациенты с нейрофиброматозом типа 2 имеют мутацию гена NF2. Симптомы включают потерю слуха, шум в ушах и плохой баланс. Узнайте больше о нейрофиброматозе здесь.
• Детской опухолевый фонд (CTF), направленный на развитие исследований и образования в области нейрофиброматоза. CTF также участвует в защите интересов пациентов.

Другие Организации по Редким Заболеваниям:

• Национальная ассоциация Tay-Sachs & Allied Diseases, некоммерческая организация, которая стремится повысить осведомленность о болезни Тея-Сакса, болезни Канавана, ганглиозидозе GM1, болезни Сандхоффа и болезни Фарбера. Они также выступают за пациентов и помогают ускорить исследования.
  • Болезнь Тея-Сакса — редкое генетическое заболевание, которое вызывает дегенерацию нервов и смерть в головном и спинном мозге. Это вызвано мутацией гена HEXA. Дети с синдромом Тай-Сакса начинают проявлять симптомы в, примерно, 6 месяцев, включая потерю двигательных навыков, «гибкий» мышечный тонус, преувеличенную реакцию испуга, скованность мышц, потерю слуха и судороги. Узнайте больше о болезни Тея-Сакса здесь.
• Фонд Cure GM1, который финансирует исследования фатального ганглиозидоза GM1.
• Международный Фонд Исследований CDKL5, организация, специализирующаяся на предоставлении ресурсов и исследовательских возможностей для семей, пострадавших от дефицита CDKL5.
  • CDLK5 — это заболевание, которое начинается в младенчестве и вызывает судороги и задержки развития. Большинство людей, страдающих от дефицита CDLK5, — женщины. Симптомы включают повторяющиеся движения рук, желудочно-кишечные проблемы, устойчивые к лечению судороги, а также проблемы с движением и двигательными навыками. Узнайте больше о дефиците CDLK5 здесь.
• Cure IBM, целью которой является повышение осведомленности и стимулирование исследований по изученному миозиту включения.
• Cure Sanfilippo Foundation, это фонд, который занимается разработкой лекарства от синдрома Санфилиппо. Кроме того, фонд также предоставляет гранты для финансирования исследовательских проектов, таких как проект Faces2Genes.
• Ассоциация Поддержки и Понимания Миозита, возглавляемая пациентом некоммерческая организация, которая стремится расширить возможности пациентов с миозитом. Они предлагают видео-мероприятия, изучения, исследовательские возможности и способы вовлечения пациентов.
• Фонд PSP & CBD, который предоставляет финансирование для поиска лекарства и предоставления ресурсов пациентам с кортикобазальной дегенерацией и прогрессирующим надъядерным параличом.