Согласно данным от Hematology Advisor, препарат люспатерцепт (продается под названием Reblozyl) недавно продемонстрировал свою способность снижать трудности переливания крови у пациентов с бета-талассемией, которые зависят от регулярных переливаний крови. Впервые одобренный в конце прошлого года для лечения анемии, связанной с этим заболеванием, последнее исследование показывает, что препарат может принести пользу и другими способами.
О Бета-Талассемии
Бета-талассемия — это группа генетических нарушений, которые влияют на кровь. Эти расстройства характеризуются аномальной продукцией гемоглобина, вещества в красных кровяных клетках, которое позволяет им транспортировать кислород. Серьезность расстройства может широко варьироваться от человека к человеку и зависит от текущей мутации. Эти мутации влияют на ген HBB, который находится в хромосоме 11. Эти мутации могут быть легко переданы по наследству. Симптомы бета-талассемии, наиболее тяжелой формы, включают проблемы с селезенкой, нарушения скелета, плохой рост, анемию, проблемы с печенью, диабет, остеопороз и сердечную недостаточность. Лечение бета-талассемии может включать переливание крови, хирургическое вмешательство и пересадку костного мозга, что может помочь некоторым детям. Существует необходимость в улучшенном лечении пациентов с тяжелыми случаями. Чтобы узнать больше о бета-талассемии, нажмите здесь.
Результаты Исследования
Третья фаза клинического испытания включала в себя 336 пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Эти пациенты получали либо люспатерцепт плюс оптимально поддерживающая терапия (BSC), либо плацебо плюс BSC. Пациенты получали лечение не менее 48 недель. В ходе исследования у 21,4% пациентов, получавших препарат, снизилась нагрузка при переливании крови; между тем, только 4,5 пациентов в группе плацебо испытали снижение. Препарат также показал лучшие результаты, чем плацебо, во вторичных конечных точках.
Побочные эффекты часто встречались в ходе исследования, с большинством пациентов в обеих группах, испытывающих их. Группа Люспатерцепт показала немного более высокий уровень этого. Несмотря на это, устойчивый положительный ответ от препарата был многообещающим, и началось пятилетнее продленное исследование, которое будет отслеживать долгосрочные воздействия препарата на безопасность и эффективность.
В целом, похоже, что люспатерцепт может принести большую пользу, чем первоначально ожидалось, для пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание. Оригинал исследования можно найти в журнале The New England Journal of Medicine здесь.
Что вы думаете об этих обнадеживающих результатах? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
