Protalix BioTherapeutics недавно объявила о результатах третьего этапа исследования BRIDGE, в котором оценивали альфа-пегунигалсидазу для лечения болезни Фабри. Поскольку эти результаты были положительными, исследователи надеются, что это лекарство будет жизнеспособным лечением для людей с болезнью Фабри.
О Болезни Фабри
Болезнь Фабри представляет собой лизосомальное нарушение хранения, которое возникает, когда в клетках накапливается глоботриазилцерамид, тип жира. Как правило, это влияет на мужчин. Это накопление может повлиять на несколько органов по всему телу, но, как правило, влияет на почки и сердце. Поскольку накопление обычно начинается в детстве, симптомы будут ухудшаться с возрастом. Эти симптомы включают боль в руках и ногах, помутнение зрения, неспособность потеть, красные пятна на коже, шум в ушах, потерю слуха и желудочно-кишечные проблемы. Сердечные приступы, инсульты и острое повреждение почек могут быть осложнениями. Это заболевание, как правило, диагностируется после рождения, так как оно выявляется при скрининговых обследованиях новорожденных. Лечение симптоматическое.
Об Изучении
Фаза III этого исследования длилась двенадцать месяцев и была открытой, переходной и одноместной. Исследователи оценили безопасность и эффективность 1 мг/кг альфа пегунигалсидазы, вводимого один раз каждые две недели, всем 22 участникам.
Результаты этого исследования были положительными, демонстрируя улучшение почечной функции как у мужчин, так и у женщин. Фактически, 20 пациентов решили продолжить лечение альфа пегунигалсидазой в рамках данного исследования.
Эта терапия также изучается в двух других текущих исследованиях фазы III, исследованиях BALANCE и BRIGHT. Первый предназначен для оценки влияния этого лечения на функцию почек, а второй оценивает эффективность, безопасность и фармакокинетику.
Надеемся, что эти исследования последуют по стопам исследования BRIDGE с положительными результатами, поскольку это даст пациентам с болезнью Фабри больше вариантов лечения.
Найти исходную статью можно здесь.
Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
