Согласно Hemophilia News Today, данные, собранные в ходе исследования фазы 2b, подчеркивают, что подкожно вводимый DalcA эффективен для лечения гемофилии B. Найдите полный пресс-релиз Catalyst Biosciences, который разработал DalcA, на их веб-сайте.
Гемофилия В
Гемофилия — это редкое нарушение свертываемости крови, при котором кровь не сгущается должным образом, вызывая проблемы с заживлением ран. У людей с гемофилией кровотечение может быть дольше, чем у других после травмы. Это связано с тем, что в их крови недостаточно факторов свертывания или белков, необходимых для контроля кровотечений и коагуляции.
Люди с гемофилией B имеют дефицит фактора IX гена. Таким образом, многие методы лечения пытаются восполнить уровень фактора IX в крови. Некоторые люди с гемофилией В будут испытывать меньше кровотечений с возрастом. Симптомы включают кровотечение из носа, кровоподтеки, неспровоцированное кровотечение, мочеиспускание и желудочно-кишечное кровотечение и продолжающееся кровотечение после травм или операций. Узнайте больше о гемофилии B здесь.
Результаты Испытаний DalcA
DalcA означает Dalcinonacog Alfa. Это разработанный в лаборатории фактор IX, который можно вводить под кожу в качестве профилактического средства при сильном кровотечении. Многие другие методы лечения гемофилии требуют внутривенных инъекций. В результате DalcA становится менее интрузивным и трудоемким для пациентов.
Ранее исследование фазы 1/2 показало, что DalcA более продолжителен и в 22 раза более эффективен, чем другие препараты фактора IX. В частности, это исследование сравнивало DalcA с BeneFIX, заместительной терапией фактора IX от Pfizer.
Это последнее открытое исследование фазы 2b, в котором участвовали 6 пациентов (все мужчины) с острой гемофилией B. Пациенты получали начальную дозу 50 МЕ/кг DalcA внутривенно. Затем пациенты получали 100 МЕ/кг DalcA подкожно в течение 28 дней.
Окончательные результаты будут опубликованы в июне. Тем не менее, данные, собранные к настоящему времени, подчеркивают, что DalcA поднял фактор IX в крови до 27% в течение 2-недельного периода. Период полувыведения лечения составлял 70-112 часов. По сравнению с альтернативной терапией, исследователи могли видеть, позволит ли это пациентам нуждаться в менее частом профилактическом лечении.
Наконец, исследователи обнаружили, что DalcA достаточно безопасен и эффективен. Хотя у двух пациентов были побочные эффекты, ни у одного не возникло никаких дополнительных осложнений.
Что вы думаете об этих результатах испытаний фазы 2? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
