Согласно статьи из biopharmadive.com, область генной терапии приобретает все большую актуальность в течение 2019 года, и 2020 год, вероятно, будет продолжением этой тенденции. Областью развития генной терапии, которая стала особенно популярной в последнее время, является гемофилия типа А. В настоящее время существует три компании, которые разрабатывают собственную генную терапию для этого редкого заболевания крови: BioMarin Pharmaceutical, Sangamo Therapeutics и Spark Therapeutics. Их методы лечения в настоящее время проходят клиническую оценку и возможно покажут высокие результаты в 2020 году.
О Гемофилии
Гемофилия — это генетическое заболевание, которое влияет на способность крови образовывать сгустки, процесс, который жизненно важен для остановки кровотечения после того, как рана будет устойчивой. Серьезность симптомов может широко варьироваться. Расстройство вызвано мутацией, обнаруженной в Х-хромосоме. Симптомы включают кровотечение в течение длительного времени после травмы, риск кровотечения в мозге и суставах, а также легкие кровоподтеки. Кровотечение в суставах может привести к необратимому повреждению, а кровоизлияние в мозг может привести к головным болям, расстройству сознания и судорогам. Существует несколько типов гемофилии, причем наиболее распространенными типами являются тип A и тип B, которые отличаются наличием недостатков в различных факторах свертывания крови. Лечение включает в себя замену отсутствующего фактора свертывания крови. Препаратов, разжижающих кровь, следует избегать. Чтобы узнать больше о гемофилии, нажмите здесь.
Генная терапия BioMarin’s Valrox
До сих пор исследовательская генная терапия BioMarin valrox находится в наиболее благоприятном положении, чтобы стать первой генной терапией, одобренной для лечения гемофилии типа А Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). В то время как valrox в настоящее время находится на третьем этапе тестирования (с предварительными результатами, опубликованными в мае этого года), результаты испытаний были немного сомнительными. В более ранних исследованиях результаты указывали на то, что пациенты, которые получали эту генную терапию, в конечном итоге видели, что эффективность снижалась с течением времени, предполагая, что эффект от лечения был не очень длительным. Воздействие препарата также не выдержало последних промежуточных результатов (компания объяснила это различиями в использовании стероидов во время испытаний). Ожидайте обновления для этого метода лечения в 2020 году.
Генная Терапия Spark’s SPK-8001
О методе лечения от компании Spark не было никаких новостей о прогрессе его кандидата генной терапии с февраля. В последних результатах исследования первой из двух фаз в ноябре 2019 года лечение, известное как SPK-8001, оказало положительное влияние. Компания, похоже, готовится к следующему этапу развития; ожидается, что предварительное исследование наберет 55 пациентов к июлю 2020 года.
Генная Терапия Sangamo’s SB-525
У компании Sangamo были одни из самых впечатляющих результатов; в первой из двух фаз испытания экспериментальной генной терапии SB-525 пациенты показали нормальные уровни фактора свертывания крови только через шесть недель после получения лечения. Последнее обновление от июля, очевидно, улучшило эти первичные результаты для дальнейшего. Разработка препарата будет принята компанией Pfizer в этом году, а дозирование для третьей фазы ожидается в первой половине 2020 года.
Что вы думаете о возможностях генной терапии гемофилии типа А? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
