Komodo Health и PicnicHealth только что объявили о сотрудничестве, чтобы объединить свои данные и лучше обслуживать пациентов. Затем эти данные будут доступны для научных исследователей, ученых и биофармацевтических агентств. Он…
Генная терапия становится все более популярным методом лечения генетических заболеваний, особенно редких. Теперь медицинские работники пробуют новую стратегию генной терапии: добавляют парацетамол, также известный под торговой маркой Tylenol. Согласно статье,…
С 11 по 14 мая 2021 года состоялось Виртуальное Ежегодное Собрание Американского Общества Генной и Клеточной Терапии (ASGCT). Во время 24-й ежегодной встречи различные заинтересованные стороны встретились, чтобы обсудить достижения…
В выпуске новостей от 18 мая 2021 года биофармацевтическая компания Catalyst Biosciences, Inc. («Catalyst») сообщила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2 MAA-202. Во время испытания…
Согласно данным Национального Фонда Гемофилии, фармацевтическая компания uniQure предоставила обновленную информацию о случае гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК), которая возникла у пациента, участвовавшего в клиническом испытании фазы 3. Это клиническое испытание оценивало…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А.…
10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…
В пресс-релизе от начала января 2021 года компания по производству генетических лекарств Generation Bio Co. («Generation Bio») обнародовала данные различных исследований. В одном из них компания поделилась, что использовала свою…
По данным Biotech365, Национальный Фонд Гемофилии (NHF) недавно пересмотрел свои рекомендации по лечению пациентов с врожденным дефицитом фибриногена или дефицитом фактора I. Теперь внутривенно вводимая Fibryga, разработанная шведским производителем белковых…
Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…
В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…
Согласно данным с сайта hemophilia.org, фармацевтическая компания Ferring Pharmaceuticals 21 июля 2020 года отозвала десмопрессин в виде назального спрея (продается как Stimate). Этот продукт обычно используется для лечения нарушений свертываемости…
В прошлый вторник FDA отклонило генную терапию компании BioMarin Pharmaceutical, Roctavian, для пациентов с гемофилией A. Согласно ABC News, инфузия генной терапии должна была быть единственной процедурой, предназначенной для предотвращения…
Согласно Hemophilia News Today, данные, собранные в ходе исследования фазы 2b, подчеркивают, что подкожно вводимый DalcA эффективен для лечения гемофилии B. Найдите полный пресс-релиз Catalyst Biosciences, который разработал DalcA, на…
От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy Клетки пациентов с гемофилией A были взяты и генетически модифицированы так, что они создали активный фактор свертывания крови VIII (или FVIII), и…
Пациенты с гемофилией могут испытывать внезапное кровотечение, боль в суставах и воспаление, а также глубокие кровоподтеки. Но, согласно Hemophilia News, причиной могут быть два белка. Исследователи обнаружили, что у пациентов…
17 апреля 2020 года - Всемирный день Борьбы с Гемофилией. Это мероприятие проводится с целью повышения осведомленности о гемофилии и других связанных с кровотечением нарушениях. Это день, когда это редкое…
В недавней статье, опубликованной в индийском блоге Pharma Literati говорится, что Всемирная Организация Здравоохранения не одобрила определение редких заболеваний. Европейский Союз определяет понятие «редкий» как менее пятидесяти человек на сто…
Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…
Согласно статьи из biopharmadive.com, область генной терапии приобретает все большую актуальность в течение 2019 года, и 2020 год, вероятно, будет продолжением этой тенденции. Областью развития генной терапии, которая стала особенно…
Донорство Крови Для многих людей, живущих с редким заболеванием, таким как Бета-талассемия, Гемофилия, Апластическая Анемия, Миелодиспластические синдромы, Острый Промиелоцитарный Лейкоз и другие, переливания крови не являются редкостью. Для некоторых они…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
