С помощью инженерных экзосом компания Sarepta Therapeutics считает, что они могут использовать генную терапию, РНК-терапию и редактирование генов, не вызывая иммунного ответа в организме. Они только что объявили о новом соглашении с компанией Codiak для разработки инженерных экзосом, особенно для нервно-мышечных заболеваний, таких как формы мышечной дистрофии, как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД).

Как Это Работает

Экзосомы в организме облегчают общение между клетками. Они помогают доставлять молекулы из одной клетки в другую. Поскольку они являются естественной частью процессов организма, использование их в качестве метода генной терапии означает, что организм не будет инициировать иммунный ответ против них. Большинство методов генной терапии используют вирусный подход, который часто вызывает иммунный ответ в организме.

У компании Codiak есть технология, называемая платформой engEx, которая работает, чтобы выдавать экзосомам различные молекулярные грузы и направлять их в конкретные клетки. Этот процесс оказался исключительно трудным для заболеваний, затрагивающих мышцы, и исследователи надеются, что этот новый метод принесет большую пользу этим группам пациентов.

Соглашение

У компании Codiak есть технология, а у компании Sarepta есть опыт в области генетической медицины. Соглашение между ними будет длиться 2 года и позволит оценить до 5 различных нервно-мышечных целей. Они будут сотрудничать в разработке экзосом, чтобы обеспечить наилучшие потенциальные результаты для нервно-мышечных показаний.

На старте компании Codiak будет выделено до 72,5 млн долларов на исследования и лицензионные платежи. Другие платежи будут доступны для достижения определенного развития, а также нормативных этапов. За все будущие продажи им будут предоставлены многоуровневые роялти. Они будут нести ответственность за все доклинические разработки, а также за подачу нового исследуемого препарата.

Компания Sarepta получила эксклюзивную возможность лицензировать и коммерциализировать технологию. Компания будет отвечать за всю клиническую разработку, а также за коммерческую деятельность.

Вы можете прочитать больше об этом новом подходе здесь.