Терапия компании Ultragenyx Pharmaceutical, CRYSVITA, была недавно одобрена FDA для лечения гипофосфатемии, связанной с FGF23, при остеомаляции индуцированной опухолью (ОИО), связанной с фосфатурными мезенхимальными опухолями. Это одобрение приходит после того, как CRYSVITA был оценен в двух исследованиях фазы 2.
Об Остеомаляции Индуцированной Опухолью (ОИО)
ОИО — это редкий синдром, который характеризуется мышечной слабостью, болью в костях и переломами. Это происходит при высоком уровне фактора роста фибробластов 23 (FGF23), который секретируется небольшими эндокринными опухолями. Эти опухоли, как правило, доброкачественные. Это заболевание было обнаружено только недавно, что затруднило постановку диагноза и правильное лечение. Медицинские работники стремятся больше узнать об ОИО, чтобы лучше понять это и обеспечить лучшие результаты для пациентов.
О CRYSVITA
Одобрение этого лечения очень важно, поскольку оно направлено на неудовлетворенную потребность сообщества редких заболеваний. CRYSVITA является первым и единственным одобренным лечением гипофосфатемии, связанной с ОИО. В настоящее время оно одобрено для тех, кто старше двух лет.
Эта терапия представляет собой антитело, которое блокирует FGF23. Поскольку накопление этого фактора роста вызывает характерные симптомы ОИО, блокирование его прекращает симптомы.
Компания Ultragenyx отмечает, что есть важная информация о безопасности, которую следует знать перед приемом CRYSVITA. Для тех, кто испытывает тяжелую почечную недостаточность, имеет нормальный или повышенный уровень сывороточного фосфора или принимает пероральный фосфат и активные аналоги витамина D. Пациентам следует также прекратить лечение и обратиться к врачу, если они испытывают побочные эффекты, гиперчувствительность или реакции в месте инъекции. Существует недостаточно данных о том, как CRYSVITA применять во время беременности, поэтому обязательно поговорите со своим врачом, если вы беременны или можете забеременеть.
Одобрение этого лечения очень интересно и важно для людей с остеомаляцией индуцированной опухолью.
Узнайте больше об этом здесь.
Что вы думаете об этом утверждении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
