Согласно данным с сайта proactiveinvestor.com.au, фармацевтическая компания Pharmaxis Ltd. недавно объявила о том, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ей обозначение Орфанного Препарата. Это обозначение относится к кандидату для исследовательской терапии PXS-5505, который разрабатывается для лечения миелофиброза, редкого рака, поражающего костный мозг. Препарат относится к классу ингибиторов LOX.
О Миелофиброзе
Миелофиброз считается редким типом рака костного мозга. Заболевание характеризуется чрезмерным накоплением аномальных стволовых клеток в костном мозге, которые запускают процесс, называемый фиброзом или рубцеванием. Со временем костный мозг заменяется рубцовой тканью. Хотя точная причина миелофиброза неизвестна, генетические мутации, влияющие на гены MPL, JAK2 и CALR, являются известными факторами риска. Симптомы миелофиброза включают увеличение селезенки, анемию, одышку, легкие кровоподтеки и кровотечение, больший риск инфекции, боль в костях, подагру, усталость, потерю веса и аппетита, а также увеличение объема клеток крови. Для рака, который поражает стволовые клетки, пересадка стволовых клеток может вылечить болезнь. Однако этот процесс несет много существенных рисков. Другие формы лечения являются симптоматическими и поддерживающими и не изменяют течение миелофиброза. Существует острая необходимость в более безопасных и эффективных методах лечения этой болезни. Чтобы узнать больше о миелофиброзе, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанного Препарата
Обозначение Орфанного Препарата обычно предназначается для лечения заболеваний, которые считаются редкими; это определяется как любая болезнь, которая поражает менее 200 000 человек в США. Чтобы соответствовать требованиям, терапия должна демонстрировать преимущества в безопасности или эффективности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Кроме того, он должен удовлетворять медицинские потребности, которые не удовлетворяются никакими текущими лекарствами. Обозначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и семилетний период эксклюзивности на рынке, если препарат одобрен FDA для рынка.
PXS-5505 прошел раннее пробное тестирование по мерам безопасности, а также продемонстрировал свою потенциальную способность снижать фиброз костного мозга у двух разных моделей миелофиброза. В настоящее время компания разрабатывает планы дальнейших клинических испытаний.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
