На этой неделе компания Regeneron Pharmaceuticals объявила, что их заявка на получение Лицензии на Биологические Препараты (BLA) для эваникумаба, препарата для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (гоСГХС), получила статус Приоритетного Обзора от FDA. Исследовательская терапия может использоваться в сочетании с другими гиполипидемическими препаратами, обеспечивая облегчение для пациентов.
гоСГХС
Семейная гиперхолестеринемия (СГХС) — это наследственная форма чрезвычайно высокого холестерина. В настоящее время он имеет два основных подтипа: гетерозиготный (геСГХС) и гомозиготный (гоСГХС). Пациентам с гоСГХС необходимы две мутации гена LDLR, APOB или PCSK9; тем, у кого геСГХС, требуется только мутация одного гена. Примерно 1300 американских граждан имеют гоСГХС. Люди африканского, франко-канадского, ливанского и финского происхождения имеют более высокий риск унаследовать это заболевание.
По данным Американской Кардиологической Ассоциации, холестерин — это:
восковое вещество [поступающее из] вашей печени [и] продуктов животного происхождения.
Это вещество играет роль в развитии гормонов и клеточных мембран, а также в переваривании жиров. Но слишком много холестерина, предупреждает AHA, может:
образуют толстый твердый осадок внутри артерий [сужают артерии и делают их менее гибкими] — заболевание, известное как атеросклероз. Если сгусток крови блокирует одну из этих суженных артерий, это может привести к сердечному приступу или инсульту.
Пациенты с гоСГХС часто имеют чрезмерно высокий уровень «плохой» формы холестерина, называемого холестерином липопротеидов низкой плотности, или LDL-C. Это потому, что рецепторы в их кровотоке повреждены или отсутствуют. В результате в крови накапливается холестерин. Как правило, гоСГХС устойчив к лечению, например к статинам, которые обычно используются для лечения высокого уровня холестерина.
Симптомы включают:
- Ишемическая болезнь сердца
- Боль в груди
- Ксантомы, или скопления холестерина в сухожилиях рук, пальцев и пяток
- Скопление холестерина вокруг век
- Сердечные приступы
Узнайте больше о гоСГХС здесь.
Эвинакумаб
Для создания эвинакумаба компания Regeneron использовала собственную платформу VelocImmune®. Благодаря этому Regeneron создает человеческие моноклональные антитела через генетически модифицированную платформу мышей с гуманизированной иммунной системой. Терапия с использованием исследуемых моноклональных антител ингибирует ангиопоэтин-подобный 3 (ANGPTL3). Ранее было показано, что снижение функции ANGPTL3 также снижает уровень липидов, таких как LDL-C.
Эффективность эвинакумаба в настоящее время изучается в расширенном исследовании фазы 3 после положительных данных фазы 3 исследования ELIPSE. В ходе этого испытания 65 пациентов с гоСГХС получали либо плацебо, либо внутривенные инъекции эвинакумаба в дозе 15 мг/кг каждые 4 недели в течение 5,5 месяцев. Результаты испытаний опубликованы здесь.
В конечном итоге было показано, что эвинакумаб снижает уровень LDL-C у пациентов лучше, чем предыдущие варианты лечения. FDA планирует полностью отреагировать на лицензию BLA к февралю 2021 года.
