Поскольку COVID-19 продолжает распространяться, спешка за лечением или излечением продолжается. Сегодня, 4 августа, во всем мире диагностировано 18,2 миллиона случаев заболевания и 692 000 смертей. Из них 4,8 миллиона случаев…
FDA только что присвоило HemoShear Therapeutics Обозначение Ускоренной Процедуры и Обозначение Редкого Детского Заболевания. Эти обозначения были присвоены их новой исследовательской терапии пропионовой ацидемии (ПA) и метилмалоновой ацидемии (MMA). ММА…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Fortress Biotech объявила, что их исследование, касающееся целевого секвенирования ДНК нового поколения ATP7A для болезни Менкеса, было опубликовано в Molecular Genetics and Metabolism Reports. Нарушение…
Исследовательская терапия гемолитической болезни плода и новорожденного (ГБН) только что была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США в отношении Редких Детских Заболеваний и Орфанных…
От Lauren Thayer из In The Cloud Copy Болезнь Паркинсона - это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, в результате которого у пациента возникают проблемы с движением. Симптомы болезни Паркинсона вызваны падением дофамина…
В прошлом месяце, согласно статье в Washington Post, FDA разрешило рекламировать видеоигры как потенциально полезные для детей, у которых было диагностировано синдром дефицита внимания и гиперактивность (СДВГ). Игра называется EndeavourRx.…
В недавней статье в BioSpace сообщалось, что компания Blueprint Medicines Corp. подала в FDA Заявку на Новое Лекарство (NDA) для исследуемого препарата pralsetinib с датой начала 23 ноября 2020 года.…
Исследователи обнаружили удивительные результаты после проведения новых исследований синдрома хронической усталости (MЭ/СХУ) и фибромиалгии (ФM). Согласно отчету Корта Джонсона в HealthRising, новые исследования дают наиболее полное представление о генетике мтДНК,…
Согласно данным от GlobeNewswire, компания BridgeBio Pharmaceuticals и Центр Опухолей Мозга Айви недавно начали исследование инфигратиниба, фаза 0/2. Это лечение предназначено для пациентов с рецидивирующей глиобластомой, вызванной мутациями FGFR. На…
От Caitlin Seida из In The Cloud Copy Исследователи из России завершили исследование по измерению определенных биомаркеров у лиц с расстройством, связанным с употреблением алкоголя (AUD) и депрессией. Исследование стремилось…
За последние несколько дней Американское Общество Специалистов по Сетчатке Глаза (ASRS) провело свою ежегодную виртуальную встречу; под названием «Виртуальные Сеансы 2020», профессионалы объединились в Интернете, чтобы поделиться своими взглядами на…
От Lauren Thayer из In The Cloud Copy COVID-19 остановил жизнь всех людей во всем мире. Школы отменены, работа переведена на удаленку, все мероприятия отменены, рестораны закрыты ... список можно…
В 1986 году Джуди и Ларри Пишон поженились. Пара прожила счастливую жизнь в Луизиане, хотя их дни иногда осложнялись из-за здоровья Джуди. У нее был гранулематоз с полиангиитом (ГПА), редкое…
Буквально в прошлом месяце FDA одобрило MYCAPSSA для пациентов с акромегалией, которые ранее получали октреотид или ланреотид. Как первый одобренный FDA пероральный аналог соматостатина, разработчик Chiasma был в восторге от…
Биофармацевтическая компания Theratechnologies Inc. недавно объявила, что ее кандидат на терапию тесаморелин эффективен при лечении ВИЧ-ассоциированного неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Согласно новым данным, опубликованным в JCI Insight, тесаморелин не только уменьшает…
Возбуждение, нервозность, взволнованность: много разных эмоций рождаются во время беременности и родов. Но, что об этом во время COVID-19, глобальной пандемии? Понятно, что эти чувства усиливаются. В настоящее время в…
Согласно данным исследования STOMP, в котором участвовали тридцать четыре пациента, было доказано, что тройная комбинация вызывает длительные реакции у предварительно пролеченных пациентов с рецидивирующей / рефрактерной множественной миеломой. Недавняя статья…
В то время как лекарства и хирургическое вмешательство могут улучшить симптомы гастропареза, многие пациенты все еще не могут найти правильное лечение. Однако вскоре может помочь новое лекарство: традипитант. В исследовании,…
Исследование, проведенное учеными из Института Исследования Рака в Лондоне и фирмой Cyclacel, недавно было опубликовано в PLOS ONE. Это исследование рассматривало фадрациклиб как потенциальную терапию для борьбы с раком. Это…
Согласно данным от BioSpace, биофармацевтическая компания Bioniz Therapeutics, Inc. недавно объявила о выпуске промежуточных результатов своего клинического испытания фазы 1/2. В этом исследовании изучается препарат-кандидат BNZ-1, предназначенный для лечения резистентной…
Экспериментальные и инновационные технологии играют решающую роль в развитии медицинской сферы. Хотя наномедицина обладает уникальной способностью лечить болезни с помощью нанотехнологий, она обычно имеет свою цену: плохое кровообращение. Тем не…
Согласно рассказу от ahusnews.com, путешествие с атипичным гемолитическим уремическим синдромом (аГУС) требует дополнительной подготовки и планирования. Этот синдром может поражать различные системы органов и особенно почки, поэтому стоит приложить усилия,…
Согласно недавней статье в Myasthenia Gravis News, группа врачей в Японии лечила мужчину, которому сейчас шестьдесят лет, от множественной миеломы (ММ). В отчете врачей указывалось, что у пациента была обнаружена…
Согласно данным из «The Island Packet», четырнадцатилетняя Пресли Миллер из Хилтон-Хед-Айленда, Южная Каролина, умерла от осложнений, связанных с редким заболеванием острым диссеминированным энцефаломиелитом (ОДЭМ), согласно отчету Дэвида Отта, главного заместителя…
Когда команда из Фрайбургского Университета обнаружила домен рецептора Т-клеток, они были удивлены тем, что недавно появившийся «RK Motif» никогда не был идентифицирован. Согласно недавней статье в журнале Medical Xpress, более…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
