Согласно данным от Charcot-Marie-Tooth News, экспериментальный ингибитор HDAC6 под названием CKD-504, по-видимому, восстанавливает миелинизацию у мышей и клеточных моделей болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A в недавнем исследовании. Миелинизация означает восстановление миелиновой оболочки, изолирующего жирового слоя, который покрывает нервные клетки и необходим для их функционирования. Эти данные свидетельствуют о том, что такой подход может быть эффективным средством лечения болезни.
О Болезни Шарко-Мари-Тута
Болезнь Шарко-Мари-Тута — наследственное заболевание периферической нервной системы. Это наиболее характерно для прогрессирующей потери чувствительности и мышечной ткани в нескольких различных частях тела. Причина этого заболевания обычно связана с генетической мутацией, но вовлеченная мутация варьируется в зависимости от варианта болезни Шарко-Мари-Тута. Существует несколько типов болезни Шарко-Мари-Тута, причем все типы, кроме типа 2, обладают эффектом демиелинизации. Тип 2 вместо этого вызывает повреждение аксона нейрона. Симптомы включают падение стопы, мышечное истощение (обычно в руках, ногах и кистях), болезненные мышечные спазмы, потерю чувствительности в конечностях, сколиоз, проблемы с речью, жеванием и глотанием, а также тремор. Лечение обычно включает терапию и операцию для поддержания функции. Лекарства нет. Заболевание может возникнуть в раннем возрасте или в возрасте от 30 до 40 лет. Чтобы узнать больше о болезни Шарко-Мари-Тута, нажмите здесь.
По оценкам, на тип 1А приходится около половины всех случаев болезни Шарко-Мари-Тута, что делает его наиболее распространенным вариантом. В этом типе генетическая дупликация приводит к чрезмерному уровню белка под названием PMP22, который в конечном итоге вызывает разрушение миелиновой оболочки.
Об Исследовании
В других исследованиях ингибирование HDAC6 также продемонстрировало возможную полезность при лечении варианта заболевания 2 типа. CKD-504 разрабатывается компанией Chong Kun Dang Pharmaceutical Corporation (CKD).
В этом исследовании ученые сначала проверили соединение на шванновских клетках пациентов. Эти клетки обычно отвечают за создание миелиновой оболочки. Их сравнивали с клетками того же типа у здоровых добровольцев. Затем мышей с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1А лечили препаратом два раза в день в течение трехнедельного периода.
Мыши, получившие CKD-504, продемонстрировали улучшенные уровни миелинизации по сравнению с мышами, которые не получали терапию, хотя они и не достигли уровня миелинизации здоровых мышей. Кроме того, у обработанных мышей улучшились баланс и сила захвата, а также двигательная функция.
Эти результаты показывают, что соединение может помочь уменьшить симптомы расстройства, и на первом этапе идет процесс набора участников
