Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в Северной Америке 2020 года. Представленные методы лечения: TRIKAFTA, KALYDECO и ORKAMBI.
О Кистозном Фиброзе
Кистозный Фиброз (Муковисцидоз) — это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим поражением дыхательной и пищеварительной систем. У людей с муковисцидозом нет скользкой слизи, которая обычно содержится в легких. Вместо этого у них образуется густая и липкая слизь, которая накапливается в их организме. Это скопление вызывает засорение дыхательных путей, которые затем задерживают бактерии и вызывают проблемы с дыханием, инфекции, повреждение легких и дыхательную недостаточность. Он также может блокировать пищеварительные ферменты, что затрудняет усвоение питательных веществ. Муковисцидоз — это рецессивное заболевание, что означает, что мутировавший ген должен передаваться обоими родителями. Ген, ответственный за это заболевание, влияет на белок, который регулирует движение соли. Мутация в гене также различается по степени тяжести.
Симптомы муковисцидоза влияют на дыхательную и пищеварительную системы. К ним относятся постоянный кашель и хрипы, одышка, трудности с физическими упражнениями, частые инфекции легких, заложенность носа, проблемы с набором веса, запоры, мужское бесплодие, кожа с соленым привкусом и непереносимость физических упражнений.
What’s Being Presented
Одно из основных представленных — это данные открытого расширенного исследования TRIKAFTA. Это исследование продемонстрировало профиль безопасности и эффективности, аналогичный предыдущим исследованиям этого лечения, которые проводились у пациентов с муковисцидозом старше 12 лет, имеющих определенные генотипы. Также были улучшения по всем конечным точкам, включая хлорид пота, индекс массы тела, оценку респираторной области Пересмотренного Опросника по Муковисцидозу (CFQ-R) и прогнозируемый процент объема форсированного выдоха за одну секунду.
Кроме того, компания Vertex проведет шесть презентаций своих трех терапий: TRIKAFTA, KALYDECO и ORKAMBI, все из которых являются модуляторами CFTR. Компания Vertex не только представит данные, но уже и опубликовала четыре реферата по лекарствам в журнале Journal of Cystic Fibrosis.
Узнайте больше об этих методах лечения и презентациях здесь.
