Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. только что объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ее кандидату в исследование…
В прошлом не существовало одобренных методов лечения алкаптонурии (AKU), редкого генетического заболевания, характеризующегося дефицитом гомогентизатдиоксигеназы. Однако, по данным Medical XPress, это недавно изменилось, когда британские ученые открыли первое в истории…
Рецепторы в гене рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) являются активными участниками в определении того, может ли здоровая грудь восстанавливаться. Согласно недавней статье в TargetedOncology, от десяти до сорока…
Согласно недавней статье в BioSpace, маленькие дети и младенцы, у которых была диагностирована первичная гипероксалурия типа 1 (PH1), часто сталкиваются с использованием гастростомических питательных зондов, обеспечивающих прямое питание в желудке.…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
При таких заболеваниях, как рассеянный склероз или оптический нейромиелит, прогрессирование заболевания стимулируется разрушением миелина, защитного покрытия вокруг нервных клеток. Однако новые исследования показывают, что N-ацетилглюкозамин, тип простого сахара, может защищать…
Компания Tarsius Pharmaceuticals только что объявила о положительных результатах своего недавнего исследования увеальной глаукомы. Это испытание называлось GADOT 20/20, и в нем изучалась терапия под названием TRSo1. Глазные Болезни Воспалительные…
На прошлой неделе биофармацевтическая компания Neurotrope на клинической стадии объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе клинического испытания фазы 2 для проверки безопасности, эффективности и переносимости бриостатина-1 для…
В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…
Как опубликовано в пресс-релизе фонда Hereditary Neuropathy Foundation, в рамках проекта, финансируемого Национальным Институтом Здравоохранения (NIH), исследователи из Университета Рочестера, Университета Пенсильвании и Университета Айовы набирают людей с типом 1A…
Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…
Согласно сообщению от Pharma Advancement, компания Bristol Myers Squibb недавно объявила об обнадеживающих результатах клинических испытаний фазы 3. В этом исследовании тестировался препарат озанимод (продаваемый как Зепозия) в качестве поддерживающей…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
