Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. только что объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ее кандидату в исследование продукту mavorixafor обозначение Ускоренной Процедуры. Это обозначение предназначено для использования препарата для лечения синдрома WHIM у взрослых пациентов. X4 фокусируется на разработке методов лечения заболеваний, вызванных проблемами пути CXCR4.
О Синдроме WHIM
Синдром WHIM, который обозначает бородавки, гипогаммаглобулинемию, иммунодефицит и миелокатексис, является редким врожденным синдромом, который вызывает иммунодефицит, который характеризуется хронической нейтропенией или низким уровнем нейтрофилов в крови. Этот синдром вызван мутациями, которые влияют на ген CXCR4. Активность гена GRK3 также была связана с синдромом. Признаки и симптомы синдрома WHIM включают задержку нейтрофилов в костном мозге, повышенную уязвимость к бактериальным и вирусным инфекциям (особенно HPV), дефицит антител IgG и лимфоцитов, а также бородавки на руках и ногах. Лечение в основном симптоматическое и включает терапию для уменьшения бактериальных инфекций и улучшения количества нейтрофилов в крови. В настоящее время нет известного лекарства. Исследования показали, что антагонисты CXCR4 могут быть эффективным подходом. Чтобы узнать больше о синдроме WHIM, нажмите здесь.
Об Обозначении Ускоренной Процедуры
Обозначение Ускоренной Процедуры зарезервировано для методов лечения, которые продемонстрировали потенциал удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей при тяжелых, опасных для жизни заболеваниях. Назначение предназначено для ускорения процесса разработки, и X4 будет разрешено проводить больше встреч и сотрудничать с FDA, чтобы облегчить его утверждение.
О Mavorixafor
Мавориксафор — первый в своем классе антагонист хемокинового рецептора CXCR4. Препарат в настоящее время оценивается в клинических испытаниях фазы 3, которые, как ожидается, будут включать в общей сложности 28 взрослых пациентов. Терапия продемонстрировала потенциальную терапевтическую пользу в предыдущих оценках. Mavorixafor также получил обозначение Прорывной Терапии в США, а также обозначение Орфанного Лекарства в США и ЕС.
Пациенты с синдромом WHIM в настоящее время вынуждены управлять своим заболеванием, не имея доступа к лечению, направленному на устранение первопричины. Mavorixafor потенциально может изменить правила игры в лечении этого заболевания, если он будет продолжать оставаться эффективным в испытаниях.
